الموافقة على كروفاليماب في جميع أنحاء العالم: متى سيصل إليك العلاج الجديد لمرض التهاب الكبد الوبائي المتعدد الكيسات؟

حتى الآن، كان عام 2024 عامًا إيجابيًا بالنسبة للمرضى الذين يعانون من بيلة الهيموغلوبين البول الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية (PNH). فمع موافقة الاتحاد الأوروبي على د واء iptacopan وحصول كروفاليماب على أول موافقة عالمية على دواء iptacopan في النصف الأول من العام، يمكن للمرضى في جميع أنحاء العالم الاستفادة من المزيد من خيارات العلاج.

وعلى الرغم من أن أي موافقة هي أخبار جيدة، إلا أنه بالنسبة للمرضى خارج الولايات المتحدة الأمريكية، قد يستغرق الأمر بعض الوقت حتى تتوفر أحدث علاجات مرض تضخم الكبد الوبائي غير المتكافئ. 

فيما يلي ما تحتاج إلى معرفته حول الجداول الزمنية المتوقعة لموافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية (MHRA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، بالإضافة إلى توافره المتوقع في بلدان أخرى. 

ما الذي يعالج كروفاليماب؟

دواء كروفاليماب (المعروف أيضًا باسمه التجاري بياسكي) هو دواء يُصرف بوصفة طبية لعلاج بيلة الهيموغلوبين الليلي الانتيابي (PNH). هذا الدواء مخصص للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 13 عامًا فأكثر بوزن لا يقل عن 40 كجم ¹.

هل يمكن أن يعالج كروفاليماب داء فقر الدم المنجلي؟

لم يتم اعتماد كروفاليماب بعد كعلاج لداء فقر الدم المنجلي. ومع ذلك، فإنه يستهدف المسار التكميلي الذي ينشط لدى مرضى داء فقر الدم المنجلي. لهذا السبب، يخضع كروفاليماب حاليًا للتحقيق في قدرته على منع نوبات انسداد الأوعية الدموية لدى مرضى داء فقر الدم المنجلي. من المتوقع ظهور النتائج الأولية للمرحلة الثانية من التجربة في يوليو 2024 ².

كيف يعمل كروفاليماب؟

كروفاليماب هو جسم مضاد أحادي النسيلة مضاد ل C5. وهو مصمم لاستهداف بروتين مكمل محدد يسمى C5. ومن خلال إعاقة نشاطه، يوقف كروفاليماب عملية تدمير خلايا الدم، وهي خاصية مميزة لداء فرط تنسج الدم ³. 

ما مدى فعالية كروفاليماب في التجارب السريرية؟

استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على كروفاليماب على نتائج المرحلة الثالثة من تجربة COMMODORE 2. في هذه التجربة، عولج المرضى الذين يعانون من فرط تنسج الدم الوبائي الوطني الهيموغلوبيني إما بعقار كروفاليماب أو إيكوليزوماب. كانت النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها هي:

• حقق 79.3% من المرضى الذين عولجوا باستخدام كروفاليماب السيطرة على انحلال الدم، مقارنة بـ 79% من المرضى الذين عولجوا بالإيكوليزوماب;
• وتجنب 65.7% من مرضى كروفاليماب و68.1% من مرضى إيكوليزوماب نقل خلايا الدم الحمراء;
• كانت معدلات انحلال الدم الاختراقي 10.4% (كروفاليماب) و14.5% (إيكوليزوماب);
• 63.4% من مرضى كروفاليماب حققوا استقرارًا في نسبة الهيموجلوبين في الدم مقارنة بنسبة 60.9% من مرضى إيكوليزوماب ⁴.

استنادًا إلى هذه النتائج، وُجد أن كروفاليماب يمكن مقارنته بالإيكوليزوماب من حيث الفوائد السريرية والسلامة ⁵.

الفرق بين كروفاليماب ravulizumab وإيكوليزوماب وإيكوليزوماب

جميع علاجات PNH الثلاثة هي أجسام مضادة أحادية النسيلة مضادة ل C5. وعلى الرغم من أنها تعمل بطرق متشابهة، إلا أن هناك أيضًا اختلافات ملحوظة بينها، بما في ذلك:

• آلية العمل: عادةً ما ترتبط الأجسام المضادة بمولد الضد مرة واحدة فقط. ومع ذلك، يختلف كروفاليماب في هذا الصدد. فعلى عكس ravulizumab وإيكوليزوماب، فإنه يرتبط بالمستضد بشكل متكرر. وهذا يسمح له بمنع نشاط المسار التكميلي على مدى فترة زمنية أطول ⁶.
• الإدارة: يتم إعطاء كل من ravulizumab وإيكوليزوماب عن طريق التسريب الوريدي. من ناحية أخرى، يُعطى كروفاليماب عن طريق الحقن تحت الجلد. كما يمكن إعطاؤه ذاتيًا. وهذا يجعله أقل عبئًا على المرضى الذين يعانون من فرط تنسج الدم الناجم عن نقص المناعة البشرية، حيث يتداخل بشكل أقل مع حياتهم اليومية ⁷. 

أين تمت الموافقة على كروفاليماب؟

اعتبارًا من يونيو 2024، تمت الموافقة على دواء بياسكي (كروفاليماب) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ⁴. ومع ذلك، فهذه ليست الموافقة الوحيدة (أو الأولى) على الدواء عالميًا. 

الموافقة على كروفاليماب في الصين

تمت الموافقة على دواء بياسكي (كروفاليماب) في الصين منذ 2024 فبراير ⁸. وعلى الرغم من أنه ليس من المعتاد أن تحصل الأدوية الجديدة على أول موافقة عالمية لها في الصين (عادةً ما تكون الولايات المتحدة الأمريكية هي الأسرع)، إلا أنه في هذه الحالة ليس مفاجئًا، لأن شركة روش الصينية (Chugai Pharmaceutical) هي التي طورت كروفاليماب. وتجدر الإشارة إلى أن الحد الأدنى لسن المرضى في الصين لتلقي علاج كروفاليماب هو 12 عامًا، وهو ما يختلف عن السن المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وهو 13 ⁸ سنوات.

الموافقة على كروفاليماب في اليابان

منذ مارس 2024، تمت الموافقة أيضًا على دواء بياسكي (كروفاليماب) في اليابان. في اليابان، لا توجد قيود عمرية لبدء العلاج باستخدام كروفاليماب، طالما تم استيفاء الحد الأدنى لوزن الجسم البالغ 40 كجم ⁹.

الموافقات العالمية الأخرى

كما يجري حاليًا النظر في اعتماد كروفاليماب في بلدان أخرى، بما في ذلك تايوان وكندا.

متى سيحصل كروفاليماب على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية المدمجة (EMA)؟

في 27 يونيو 2024، حصل دواء بياسكي (كروفاليماب) على رأي إيجابي من اللجنة الأوروبية للأدوية الكيميائية (CHMP) في أوروبا. توصي اللجنة الأوروبية للأدوية (CHMP) بالموافقة على الدواء من قِبل الاتحاد الأوروبي. وبينما يمهد هذا الطريق للحصول على الموافقة الأوروبية، قد يستغرق الأمر ما يصل إلى شهرين حتى تصبح الموافقة رسمية. 

متى سيتوفر كروفاليماب للمرضى الأوروبيين؟

هذا سؤال أكثر صعوبة. بينما يبدو من المرجح أن يحصل بياسكي على موافقة EMA بحلول أواخر أغسطس 2024، فإن هذا لن يعني أنه سيكون متاحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي بعد ذلك مباشرة. 

تتبع كل دولة عضو العملية والجدول الزمني الخاص بها لطرح الأدوية المعتمدة حديثًا. في بعض البلدان، مثل ألمانيا، تستغرق هذه العملية 133 يومًا في المتوسط. وفي بلدان أخرى، مثل رومانيا، يمكن أن تمتد العملية إلى 899 يومًا في المتوسط ¹⁰.

وبعبارة أخرى، قد يحصل بعض المرضى في الاتحاد الأوروبي بالفعل على دواء كروفاليماب بحلول نهاية عام 2024. وقد يواجه آخرون عامين إضافيين من وقت الانتظار. 

متى سيتوفر دواء كروفاليماب في المملكة المتحدة؟

اعتبارًا من يوليو 2024، لم تتم الموافقة على بياسكي حتى الآن من قبل هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية. ومع ذلك، بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، تحتفظ MHRA بالحق في منح الموافقة "شبه التلقائية" للأدوية بعد أن يتم منحها الضوء الأخضر من قبل EMA أو غيرها من الهيئات التنظيمية الموثوقة ¹¹. ولذلك، على الأقل من الناحية النظرية، قد لا تكون موافقة المملكة المتحدة على دواء كروفاليماب بعيدة المنال. 

تجري الآن بالفعل مراجعة من قبل المعهد الوطني للصحة والبحوث والابتكار والتقييم (NICE) لإمكانية إدراج دواء كروفاليماب في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، ومن المتوقع أن يصدر القرار في أكتوبر 2024 ¹².

إذا تبنى المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) توصية إيجابية لإدراج الدواء في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في أكتوبر، فقد يتوفر بياسكي للمرضى في المملكة المتحدة في الفترة من يناير إلى فبراير 2025. بالطبع، كل هذا بافتراض الموافقة النهائية من الجمعية الأوروبية للأدوية في أغسطس 2024 واعتماده شبه الفوري من قبل هيئة تنظيم إدارة الأدوية.

كيفية الحصول على بياسكي (كروفاليماب) قبل أن يتوفر في بلدك

على الرغم من أن الموافقات قيد التنفيذ ، لا يمكن لجميع المرضى الانتظار لأشهر أو سنوات. إذا كانت هذه هي حالتك ، فسوف يسعدك معرفة أنه ليس عليك الانتظار.

يمكنك الوصول إلى بياسكي على الفور من خلال لائحة استيراد المرضى المسمين.

اشترِ كروفاليماب كمريض مسمى

لا يعرف جميع المرضى والأطباء ذلك ، ولكن يسمح لك بشراء واستيراد الأدوية غير المتوفرة محليا للاستخدام الشخصي. خاصة إذا كانت هذه الأدوية يمكن أن تحسن نوعية حياتك أو تعالج الحالات التي تهدد الحياة.

إذا كنت ترغب في الحصول على كروفاليماب قبل موافقة هيئة تنظيم الموارد البشرية أو الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، فقد يكون هذا هو الخيار الأسرع بالنسبة لك ولطبيبك.

تعرف اللائحة التي تجعل هذا ممكنا باسم لائحة استيراد المريض المسماة. للتأهل لذلك ، تحتاج أولا إلى الحصول على وصفة طبية من طبيبك المعالج للحصول على دواء:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
• غير معتمد أو متاح في المكان الذي تعيش فيه؛
• ليس لديه بدائل محلية ، و
• للاستخدام الشخصي فقط.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا في Everyone.org وسندعمك في شراء بياسكي على الفور.

شراء ليكيمبي

مراجع:

1. أبرز معلومات الوصفات الطبية. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 9 يوليو 2024. 
2. تجربة قيد التنفيذ: تجربة المرحلة الثانية العشوائية المزدوجة التعمية الخاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي في المرحلة 2 أ-تقييم فعالية كروفاليماب كعلاج مساعد في الوقاية من نوبات انسداد الأوعية الدموية لدى المرضى المصابين بداء فقر الدم المنجلي. هيماسفير، 26 أبريل 2023. 
3. كروفاليماب لعلاج بيلة الهيموجلوبين الليلي الانتيابي الليلي (PNH). أخبار PNH، 20 مارس 2024.
4. ريان، كريس. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار كروفاليماب لعلاج البيلة الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية. OncLive، تم الوصول إليه في 9 يوليو 2024.
5. المرحلة الثالثة من تجربة COMMODORE 2 العشوائية: كروفاليماب مقابل إيكوليزوماب في المرضى الذين يعانون من بيلة هيموغلوبين البول الهيموغلوبينية الانتيابية الليلية الساذجة لتثبيط المكملات. المجلة الأمريكية لأمراض الدم، 17 يونيو 2024.
6. الموافقة على دواء "كروفاليماب" في الصين كأول دولة لعلاج بيلة الهيموغلوبين في الدم الانتيابي الليلي (PNH). شوغاي للصناعات الدوائية، تم الوصول إليه في 9 يوليو 2024.
7. يقدم دواء كروفاليماب بديلاً فعالاً وأقل عبئاً عن دواء إيكوليزوماب لعلاج فرط تنسج الدم الوبائي. المجلة الأمريكية للرعاية المُدارة، 30 يونيو 2024.
8. دونليفي، كيفن. الصين أول من يوافق على عقار كروفاليماب كروفاليماب من روش. فيرس فارما، 8 فبراير 2024.
9. تشوجاي تحصل على الموافقة التنظيمية على دواء "بياسكي 340 مجم" لعلاج بيلة الهيموجلوبين الليلي الانتيابي في اليابان. تشوجاي للصناعات الدوائية، تم الوصول إليه في 9 يوليو 2024.
10. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. Efpia، تم الوصول إليه في 9 يوليو 2024.
11. المملكة المتحدة لإعطاء "الموافقة شبه التلقائية" على العلاجات المعتمدة من قبل جهات تنظيمية "موثوقة". The BMJ، 16 مارس 2023.
12. | معلومات المشروع | كروفاليماب لعلاج بيلة الهيموغلوبين في الدم الليلي الانتيابي [ID6140] | إرشادات. NICE، تم الوصول إليه في 9 يوليو 2024.