edaravone في أوروبا: كيفية الحصول على علاج التصلب الجانبي الضموري بسرعة
آخر تحديث 14 شباط/فبراير 2024

يمكنك الحصول على الأدوية الجديدة بشكل قانوني، حتى لو لم تتم الموافقة عليها في بلدك.
تعلّم كيفحصل edaravone المعروف باسمه المسوق راديكافا أو Radicut على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كعلاج للتصلب الجانبي الضموري الضموري في عام 2017 1. في البداية، تمت الموافقة عليه للاستخدام عن طريق الوريد، ولكن في عام 2022، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا الموافقة على تناوله عن طريق الفم.
اعتبارًا من فبراير 2024، لا يزال edaravone غير متوفر في أوروبا أو المملكة المتحدة، على الرغم من اعتماد دول أخرى استخدامه.
ما هو تأثير ذلك على المرضى المحليين وما هي الخيارات الآمنة والقانونية للحصول على علاج التصلب الجانبي الضموري قبل أن يتوفر على نطاق واسع؟
كيف يتم استخدام edaravone في علاج التصلب الجانبي الضموري؟
edaravone المعروف أيضًا باسم راديكافا أو Radicut هو دواء يستخدم لعلاج التصلب الجانبي الضموري (ALS). التصلب الجانبي الضموري هو مرض تنكسي عصبي متقدم يضعف الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي ويؤدي إلى تدهورها. يساعد edaravone على تقليل الإجهاد التأكسدي الذي يُعتقد أنه يساهم في تطور التصلب الجانبي الضموري.
edaravone ليس علاجًا لمرض التصلب الجانبي الضموري. وتركز آثاره في المقام الأول على إبطاء تطور المرض بدلاً من عكس آثاره. ومع ذلك، فإنه يمثل تقدمًا مهمًا في علاج التصلب الجانبي الضموري ويوفر الأمل للمرضى وعائلاتهم.
ما مدى فاعلية edaravone في علاج التصلب الجانبي الضموري الضموري بناءً على نتائج التجارب السريرية؟
-
فعالية edaravone عن طريق الوريد
وفي دراسة سريرية أجريت على مرضى التصلب الجانبي الضموري اليابانيين، لوحظ انخفاض أقل في القدرة الوظيفية بين المرضى الذين عولجوا بعقار "راديكافا" مقابل العلاج الوهمي. ولوحظت هذه النتائج بين المرضى الذين لديهم قدرة حيوية قسرية (FVC) ≥80%. وبعبارة أخرى، المرضى الذين لديهم وظيفة تنفسية طبيعية.
كما استكشف تحليل لاحق بعد ذلك فعالية edaravone على مرضى التصلب الجانبي الضموري الذين يعانون من انخفاض في معدل وريد الأوعية الدموية بنسبة أقل من 80 في المائة. وكانت النتائج المبلغ عنها متماشية مع تلك الخاصة بالمرضى الذين يعانون من وظائف تنفسية طبيعية، حيث أظهرت انخفاضًا وظيفيًا أقل بكثير مقارنة بالعلاج الوهمي 3.
ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن تحليلاً تلويًا من عام 2023 لم يجد أي فرق ذي دلالة إحصائية بين درجات القدرة الوظيفية مثل ALSAQ-40 و ALSFRS بين مرضى edaravone والمجموعة الضابطة 5.
هناك حاجة إلى إجراء المزيد من التجارب لفهم تأثيرات edaravone على القدرة الوظيفية في مجموعات محددة من المرضى ومراحل المرض.
-
فعالية التركيبات الفموية
تمت الموافقة على edaravone (Radicava ORS) عن طريق الفم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في عام 2022. وقد استندت هذه الموافقة على دراسة أظهرت مستويات مماثلة لمستويات راديكافا التي يتم تناولها عن طريق الفم في مجرى الدم لمستويات التركيبة الوريدية لراديكافا (التي تمت الموافقة عليها بالفعل في عام 2017). تم افتراض فعالية مماثلة بين الصيغتين 7.
ومع ذلك، فشلت دراسة سريرية أجريت مؤخرًا في المرحلة الثالثة في أوروبا في إثبات فائدة كبيرة edaravone الفموي مقارنةً بالعلاج الوهمي 4.
هل يطيل edaravone فترة البقاء على قيد الحياة؟
أبلغ تحليل تلوي حديث للتجارب السريرية التي أجريت مؤخرًا على التجارب السريرية التي شملت edaravone عن زيادة كبيرة إحصائيًا في معدل البقاء على قيد الحياة لمرضى التصلب الجانبي الضموري الذين عولجوا edaravone مقابل العلاج الوهمي. ولوحظت هذه الزيادة في معدل البقاء على قيد الحياة في 18 و24 و30 شهرًا من العلاج 5.
تجدر الإشارة إلى أن هناك حاجة إلى إجراء المزيد من الأبحاث لفهم تأثيرات edaravone على إطالة أمد البقاء على قيد الحياة لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري (ALS) بشكل كامل، وكذلك لتحديد العوامل المحددة التي قد تؤثر على فعاليته.
هل edaravone معتمد في أوروبا؟
اعتبارًا من فبراير 2024، ليس بعد. تم تقديم طلب للحصول على ترخيص تسويق دواء راديكافا عن طريق الوريد ولكن تم سحبه لاحقًا من قبل الشركة المصنعة للدواء 6. ما لم يتم تقديم طلب جديد للحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي على راديكافا عن طريق الوريد، لا يبدو أن الدواء سيكون متاحًا لمرضى التصلب الجانبي الضموري في أوروبا في أي وقت قريب.
لم يتم تقديم edaravone عن طريق الفم للحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي للأدوية.
هل يتوفر edaravone في المملكة المتحدة؟
للأسف، لا يتوفر edaravone في المملكة المتحدة حتى الآن. إذا تم تقديم طلب للحصول على موافقة هيئة تنظيم الرعاية الصحية البريطانية (MHRA) من قبل الشركة المصنعة لدواء راديكافا، فإن الأمر يستغرق حوالي 210 أيام للمراجعة. في حالة الحصول على نتيجة إيجابية، يحتاج المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) أيضًا إلى اتخاذ قرار بشأن الإدراج المحتمل للدواء في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. على أي حال، في ظل عدم وجود طلب نشط للحصول على موافقة MHRA، لا يبدو أن edaravone سيصبح متاحًا في المملكة المتحدة قريبًا.
أين يتوفر edaravone في 2024؟
يتوفر edaravone الذي يتم تسويقه إما باسم راديكافا أو Radicut حاليًا في الولايات المتحدة الأمريكية واليابان وكوريا الجنوبية والصين وكندا وسويسرا وإندونيسيا وأستراليا وماليزيا وتايلاند 1.
قد يبدو هذا خبرًا سيئًا إذا كنت مريضًا بالتصلب الجانبي الضموري في بلد غير مدرج في هذه القائمة. ومع ذلك، إذا كان طبيبك المعالج يريد إدراج edaravone في خطة علاجك، فهناك طرق للحصول على الدواء بسرعة في أوروبا أو المملكة المتحدة أو أي مكان آخر لا يتوفر فيه.
كيف يمكنك الحصول على edaravone قبل موافقة EMA وMHRA
على الرغم من أن عملية الموافقة على الأدوية الجديدة قد تكون طويلة ومعقدة، إلا أنك لست مضطرًا دائمًا للانتظار.
يمكنك إما أن تحاول الانضمام إلى تجربة سريرية تتضمن edaravone أو يمكنك شراء edaravone مباشرةً كمريض مسمى,
إليك القليل عن كل خيار.
انضم إلى تجربة edaravone السريرية
للوصول السريع إلى edaravone في أوروبا أو المملكة المتحدة، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية. قد يستغرق الأمر بعض الجهد للعثور على واحدة، لكن ذلك ممكن. من أجل المشاركة في تجربة سريرية، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضاً إلى دعم طبيبك المعالج لتتمكن من المشاركة. في جميع الحالات، يجب أن تكون على دراية بأنك قد تكون ضمن مجموعة العلاج الوهمي في التجربة.
إليك بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن تجارب edaravone السريرية الجارية:
- ClinicalTrials.gov: قاعدة بيانات شاملة للتجارب السريرية الأمريكية. هناك تجارب مختارة مفتوحة للمشاركين الدوليين، ومن المفيد دائماً متابعة القائمة.
- EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. هناك العديد من التجارب الجارية التي تشمل edaravone في جميع أنحاء أوروبا. بالنسبة للتجارب التي تم إطلاقها قبل 31 يناير 2022، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
- myTomorrows وFindMeCure: تدعم هذه المنظمات المرضى في جميع أنحاء العالم في تحديد التجارب السريرية المناسبة.
شراء edaravone كمريض مسمى
إذا لم يكن الانضمام إلى إحدى التجارب خياراً متاحاً لك، أو كنت تفضل ببساطة عدم الانتظار، يمكنك شراء edaravone مباشرةً كمريض مسمى. تسمح معظم دول العالم للمرضى بشراء واستيراد الأدوية غير المعتمدة أو المتوفرة محلياً حتى الآن، طالما أنها للاستخدام الشخصي. ويشار عادةً إلى اللوائح التي تسمح بذلك باسم لوائح استيراد المريض المسمى. وللاستفادة منها، تحتاج أولاً إلى الحصول على وصفة طبية من طبيبك.
هل لديك بالفعل وصفة طبية؟ أرسلها إلينا وسندعمك في شراء edaravone بسرعة وأمان.
كم تبلغ تكلفة edaravone سنوياً؟
إذا كنت تفكر في شراء دواء غير متوفر في السوق المحلي حتى الآن، يجب أن تعتبر الأسعار استرشادية فقط. ستعتمد التكلفة النهائية على الأرجح على موقعك والمورد وأي رسوم شحن أو استيراد قد تنطبق على توصيل الدواء بأمان.
ولإعطائك فكرة عن تكلفة edaravone سنوياً، إليك تفاصيل الخيارات المتاحة لك:
- Radicut (الاسم التجاري الياباني edaravone). تبلغ تكلفة 10 قوارير من 30 مجم/20 مل حوالي 1,158 يورو. تتكون الدورة العلاجية الموصى بها Radicut من التسريب اليومي لمدة 10 أيام، يليها 14 يومًا بدون تسريب. وهذا يعني أن 10 قوارير من Radicut تكفيك لمدة شهر تقريباً. على مدار عام، سيكلفك علاج Radicut حوالي 13,900 يورو.
- edaravone عن طريق الفم (راديكافا أورس). تبلغ تكلفة زجاجة واحدة سعة 50 مل (جرعة 105 ملغم/ 5 مل) من راديكافا الفموي حاليًا حوالي 33,400 يورو. تكفي الزجاجة الواحدة لمدة شهر تقريباً. ستصل التكاليف السنوية إلى حوالي 400,800 يورو.
- edaravone الجنيس (Meiji Seika). تتوفر أيضًا نسخة عامة يابانية الصنع من edaravone وهي غالبًا ما تكون الخيار الأكثر فعالية من حيث التكلفة. تكلف 10 قوارير من 30 ملغم/ 20 مل التي تكفيك لمدة شهر تقريباً 580 يورو (أو 6,960 يورو سنوياً).
الأفكار النهائية
لا يوجد إجماع على فعالية edaravone وفوائد البقاء على قيد الحياة في التجارب السريرية. ومع ذلك، قد يكون مناسبًا لمجموعات معينة من المرضى. سيحدد طبيبك المعالج ما إذا كان مناسبًا لك أم لا. إذا كان طبيبك يؤيد edaravone كعلاج، فلا داعي لانتظار الموافقة عليه في أوروبا أو أي مكان آخر. ما عليك سوى الاتصال بفريق خبراء الوصول إلى الدواء للحصول على المساعدة.
المراجع:
- edaravone. جمعية التصلب الجانبي الضموري الضموري، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
- راديكافا (حقنedaravone )، للاستخدام الوريدي. Accessdata.fda.gov، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
- فعاليةedaravone في التصلب الجانبي الضموري مع انخفاض القدرة الحيوية القسرية: التحليل اللاحق للدراسة 19 (MCI186-19) [التجربة السريرية NCT01492686]. NCBI، 14 يونيو 2022.
- النتائج السلبية للمرحلة الثالثة من التجربة السريرية ADORE للمرحلة الثالثة من تجربة edaravone (FAB122) عن طريق الفم في التصلب الجانبي الضموري الضموري - جمعية التصلب الجانبي الضموري في كندا. جمعية التصلب الجانبي الضموري الضموري في كندا، 31 يناير 2024.
- سلامة وفعالية edaravone في المرضى الذين يعانون من التصلب الجانبي الضموري: مراجعة منهجية وتحليل تلوي. العلوم العصبية، 30 مايو 2023.
- راديكافا | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الشكل الفموي لعلاج البالغين المصابين بالتصلب الجانبي الضموري (ALS). إدارة الغذاء والدواء، 12 مايو 2022.