edaravone في أوروبا: كيفية الحصول على علاج ALS بسرعة

edaravone، والمعروفة بأسمائها المسوقة Radicava أو Radicut، حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كعلاج لمرض التصلب الجانبي الضموري في عام 2017 ¹. في البداية ، تمت الموافقة عليه للاستخدام عن طريق الوريد ، ولكن في عام 2022 ، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضا الموافقة على تناوله عن طريق الفم.

اعتبارا من فبراير 2024 ، edaravone لا يزال غير متوفر في أوروبا أو المملكة المتحدة ، على الرغم من اعتماد البلدان الأخرى لاستخدامه.

ما هو التأثير على المرضى المحليين وما هي خياراتك الآمنة والقانونية للحصول على علاج ALS هذا قبل أن يكون متاحا على نطاق واسع؟

كيف هو edaravone المستخدمة في علاج ALS؟

edaravone، المعروف أيضا باسم Radicava أو Radicut، هو دواء يستخدم لعلاج التصلب الجانبي الضموري (ALS). ALS هو مرض تنكسي عصبي تدريجي يضعف ويؤدي إلى تدهور الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي. edaravone يساعد في تقليل الإجهاد التأكسدي ، والذي يعتقد أنه يساهم في تطور ALS.

edaravone ليس علاجا لمرض التصلب الجانبي الضموري. تتركز آثاره في المقام الأول على إبطاء تطور المرض بدلا من عكس آثاره. ومع ذلك ، فإنه يمثل تقدما مهما في علاج ALS ويوفر الأمل للمرضى وعائلاتهم.

ما مدى فعالية edaravone لمرض التصلب الجانبي الضموري بناء على نتائج التجارب السريرية؟

• الوريد edaravone فعاليه

في دراسة سريرية بين مرضى ALS اليابانيين ، تم الإبلاغ عن انخفاض أقل في القدرة الوظيفية بين المرضى الذين عولجوا ب Radicava مقابل الدواء الوهمي. وقد لوحظت هذه النتائج بين المرضى الذين يعانون من القدرة الحيوية القسرية (FVC) ≥ 80٪. وبعبارة أخرى ، المرضى الذين يعانون من وظيفة الجهاز التنفسي الطبيعية. 

كما استكشف تحليل لاحق لاحق ل "فعالية edaravone على مرضى ALS الذين يعانون من FVC أقل من 80٪. كانت النتائج المبلغ عنها متوافقة مع تلك الخاصة بالمرضى الذين يعانون من وظائف الجهاز التنفسي الطبيعية ، مما يدل على انخفاض وظيفي أقل بكثير مقارنة بالدواء ^{الوهمي 3}.

ومع ذلك ، تجدر الإشارة إلى أن التحليل التلوي من عام 2023 لم يجد فرقا ذا دلالة إحصائية بين درجات القدرة الوظيفية مثل ALSAQ-40 و ALSFRS بين edaravone المرضى والمجموعة الضابطة ⁵. 

هناك حاجة إلى مزيد من التجارب لفهم آثار edaravone على القدرة الوظيفية في مجموعات محددة من المرضى ومراحل المرض.

• فعالية الصياغة الفموية

شفهي edaravone تمت الموافقة على (Radicava ORS) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في عام 2022. استندت هذه الموافقة إلى دراسة أظهرت مستويات مماثلة من Radicava التي يتم تناولها عن طريق الفم في مجرى الدم إلى مستويات من تركيبة Radicava الوريدية (التي تمت الموافقة عليها بالفعل في عام 2017). تم افتراض فعالية مماثلة بين الصيغتين ⁷.

ومع ذلك ، فشلت دراسة سريرية حديثة للمرحلة 3 أجريت في أوروبا في إثبات فائدة كبيرة من الفم edaravone مقارنة بالدواء ^{الوهمي 4}. 

هل edaravone إطالة البقاء على قيد الحياة؟

تحليل تلوي حديث للتجارب السريرية التي تنطوي على edaravone زيادة ذات دلالة إحصائية في معدل البقاء على قيد الحياة لمرضى التصلب الجانبي الضموري الذين عولجوا ب edaravone مقابل الدواء الوهمي. وقد لوحظت هذه الزيادة في معدل البقاء على قيد الحياة في 18 و 24 و 30 شهرا من العلاج ⁵. 

تجدر الإشارة إلى أن هناك حاجة إلى مزيد من البحث لفهم آثار edaravone على البقاء على قيد الحياة لفترات طويلة في مرضى ALS ، وكذلك لتحديد العوامل المحددة التي قد تؤثر على فعاليتها. 

هل edaravone وافق في أوروبا؟

اعتبارا من فبراير 2024 ، ليس بعد. تم تقديم طلب للحصول على إذن تسويق Radicava عن طريق الوريد ولكن تم سحبه لاحقا من قبل الشركة المصنعة للدواء ⁶.  ما لم يتم تقديم طلب جديد للحصول على موافقة EMA عن طريق الوريد ، لا يبدو أن الدواء سيكون متاحا لمرضى ALS في أوروبا في أي وقت قريب.

شفهي edaravone لم يتم تقديمه بعد للحصول على موافقة EMA.

هل edaravone متوفر في المملكة المتحدة؟

ول الاسف edaravone غير متوفر في المملكة المتحدة حتى الآن. إذا تم تقديم طلب للحصول على موافقة MHRA من قبل الشركة المصنعة ل Radicava ، فستستغرق المراجعة حوالي 210 أيام. بالنظر إلى نتيجة إيجابية ، يحتاج NICE أيضا إلى اتخاذ قرار بشأن إدراج محتمل للدواء في NHS. على أي حال ، مع عدم وجود طلب موافقة MHRA نشط ، edaravone لا يبدو من المرجح أن تصبح متاحة في المملكة المتحدة قريبا. 

أين edaravone متوفر في عام 2024؟

edaravone، يتم تسويقها إما على أنها Radicava أو Radicut، متوفر حاليا في الولايات المتحدة الأمريكية واليابان وكوريا الجنوبية والصين وكندا وسويسرا وإندونيسيا وأستراليا وماليزيا وتايلاند ¹.

قد تبدو هذه أخبارا سيئة إذا كنت مريضا بمرض التصلب الجانبي الضموري مقيما في بلد غير مدرج في هذه القائمة. ومع ذلك ، إذا أراد طبيبك المعالج تضمين edaravone في خطة العلاج الخاصة بك ، هناك طرق للحصول على الدواء بسرعة في أوروبا أو المملكة المتحدة أو في أي مكان آخر حيث لا يتوفر فيه.

كيف يمكنك الحصول على edaravone قبل موافقة EMA و MHRA

في حين أن عملية الموافقة على الأدوية الجديدة يمكن أن تكون طويلة ومعقدة ، لا يتعين عليك دائما الانتظار.

يمكنك إما محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية تتضمن edaravone، أو يمكنك شراء edaravone مباشرة كمريض مسمى ، 

إليك القليل عن كل خيار.

انضم إلى edaravone تجربة إكلينيكية

للوصول السريع إلى edaravone في أوروبا أو المملكة المتحدة ، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية مستمرة. قد يستغرق الأمر بعض الجهد في العثور على واحد ، لكن هذا ممكن. من أجل المشاركة في تجربة سريرية ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضا إلى دعم طبيبك المعالج لتتمكن من المشاركة. في جميع الحالات ، يجب أن تدرك أنك قد تكون على مجموعة دواء وهمي في التجربة.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عنها edaravone التجارب السريرية:

• ClinicalTrials.gov: قاعدة بيانات شاملة للتجارب السريرية الأمريكية. التجارب المختارة مفتوحة للمشاركين الدوليين ، ومن المفيد دائما مراقبة القائمة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. هناك العديد من المحاكمات الجارية التي تنطوي على edaravone في جميع أنحاء أوروبا. بالنسبة للتجارب التي بدأت قبل 31 يناير 2022 ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows و FindMeCure: تدعم هذه المنظمات المرضى في جميع أنحاء العالم في تحديد التجارب السريرية المناسبة.

ابتاع edaravone كمريض مسمى

إذا لم يكن الانضمام إلى إصدار تجريبي خيارا مناسبا لك ، أو كنت تفضل ببساطة عدم الانتظار ، فيمكنك الشراء edaravone مباشرة كمريض مسمى. تسمح معظم دول العالم للمرضى بشراء واستيراد الأدوية غير المعتمدة أو المتوفرة محليا حتى الآن ، طالما أنها لاستخدامهم الشخصي. عادة ما يشار إلى اللوائح التي تسمح بذلك باسم لوائح استيراد المريض المسماة. من أجل الاستفادة منها ، تحتاج أولا إلى الحصول على وصفة طبية من طبيبك. 

هل لديك بالفعل وصفة طبية؟ أرسلها إلينا وسندعمك في الشراء edaravone بسرعة وأمان.

كم edaravone التكلفة في السنة؟

إذا كنت تفكر في شراء دواء غير متوفر في السوق المحلية حتى الآن ، فيجب أن تأخذ الأسعار كدليل فقط. من المحتمل أن تعتمد التكلفة النهائية على موقعك والمورد وأي رسوم شحن أو استيراد قد تنطبق على تسليم الدواء بأمان. 

لإعطائك فكرة عن مقدار edaravone التكاليف في السنة ، إليك تفصيل لخياراتك:

• Radicut  (الاسم التجاري الياباني ل edaravone). 10 قوارير من 30 ملغ / 20 مل تكلف حوالي 1158 يورو. دورة العلاج الموصى بها ل Radicut يتكون من ضخ يومي لمدة 10 أيام ، تليها 14 يوما دون تسريب. هذا يعني أن 10 قوارير من Radicut سوف تستمر تقريبا لك لمدة شهر. على مدى فترة عام ، Radicut سيكلف العلاج حوالي 13900 يورو. 

ابتاع Radicut

• شفهي edaravone (راديكافا أورس). زجاجة واحدة من 50 مل (جرعة 105 ملغ / 5 مل) من Radicava عن طريق الفم تكلف حاليا حوالي 33,400 يورو. سوف تستمر زجاجة لك ما يقرب من شهر. ستصل تكاليفك السنوية إلى حوالي 400,800 يورو.

شراء راديكافا أملاح الإمهاء الفموية

• العامه edaravone (Meiji Seika). نسخة عامة يابانية الصنع من edaravone متاح أيضا وغالبا ما يكون الخيار الأكثر فعالية من حيث التكلفة. 10 قوارير من 30 ملغ / 20 مل والتي سوف تدوم ما يقرب من شهر تكلف حوالي 580 يورو (أو 6,960 يورو في السنة). 

شراء عام edaravone

افكار اخيرة 

لا يوجد توافق في الآراء حول فعالية وفوائد البقاء على قيد الحياة edaravone في التجارب السريرية. ومع ذلك ، قد يعمل مع مجموعات معينة من المرضى. سيحدد طبيبك المعالج ما إذا كان مناسبا لك. إذا كان طبيبك يدعم edaravone كعلاج ، لا يتعين عليك انتظار الموافقة عليه في أوروبا أو في أي مكان آخر. ما عليك سوى الاتصال بفريقنا من خبراء Medicine Access للحصول على المساعدة.

مراجع:

1. edaravone. جمعية ALS ، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
2. راديكافا (edaravone الحقن) ، للاستخدام عن طريق الوريد. Accessdata.fda.gov ، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
3. edaravone فعالية في التصلب الجانبي الضموري مع انخفاض القدرة الحيوية القسرية: تحليل ما بعد مخصص للدراسة 19 (MCI186-19) [تجربة سريرية NCT01492686]. NCBI ، 14 يونيو 2022.
4. النتائج السلبية من المرحلة 3 أعشق التجربة السريرية عن طريق الفم edaravone (FAB122) في ALS - جمعية ALS في كندا. جمعية ALS الكندية ، 31 يناير 2024.
5. سلامة وفعالية edaravone في المرضى الذين يعانون من التصلب الجانبي الضموري: مراجعة منهجية وتحليل تلوي. العلوم العصبية ، 30 مايو 2023.
6. راديكافا | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 13 فبراير 2024.
7. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على شكل فموي لعلاج البالغين المصابين بالتصلب الجانبي الضموري (ALS). FDA ، 12 مايو 2022.