سعر مرتفع آخر لعلاج ضمور العضلات الدوشين العضلي

آخر تحديث 30 يونيو 2021

أعلنت شركة PTC Therapeutics عن إطلاق عقار Emflaza لعلاج ضمور العضلات الدوشين (DMD) خلال الأسابيع المقبلة، بسعر صافٍ متوقع يبلغ 35,000 دولار أمريكي.

الموافقة

في وقت سابق من هذا العام، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في وقت سابق من هذا العام على دواء Emflaza، وهو دواء يستخدم لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب تدهور العضلات وضعفها التدريجي^.1يُشار إلى علاج الحثل العضلي الدوشيني عادةً باسمه العام deflazacort وقد أظهر أنه يطيل الحركة ويحافظ على وظائف القلب والجهاز التنفسي^.2لسوء الحظ، وبسبب الخلافات الأخيرة حول التسعير كما ناقشها everyone.org سابقًا، لم يتم توفير الدواء المستخدم لعلاج الأطفال فوق سن الخامسة المصابين بمرض ضمور العضلات الدوشيني العضلي للجمهور حتى الآن.

التسعير

لم يخلو دواء إمفلازا منذ الموافقة عليه من الجدل. فقد مُنحت الموافقة لشركة ماراثون للأدوية التي فرضت سعرًا مبالغًا فيه للغاية على الدواء الذي كان متاحًا كعقار جنيس خارج الولايات المتحدة بتكلفة تقارب 1000 دولار أمريكي سنويًا. وقد أشعل هذا الأمر شرارة أزمة تسعير شديدة تضمنت سيلاً من الشكاوى من المرضى والعائلات والمشرعين، بسبب سعره المخطط له بالجملة والبالغ 89000 دولار. تبع ذلك خلافات عندما باعت شركة ماراثون الدواء بعد ذلك إلى شركة PTC ^{Therapeutics3،} مما أدى إلى تحقيق إضافي في الكونغرس الأمريكي من قبل السيناتور الأمريكي بيرني ساندرز والنائب إيليا كامينغز.

وقد جدد استحواذ شركة PTC Therapeutics على شركة PTC Therapeutics بعض الأمل لدى المنتسبين إلى دواء DMD، مع توقع إتاحة الدواء في وقت أقرب وبسعر أقل. أعلنت شركة PTC الأسبوع الماضي أن عقار Emflaza سيكون متاحًا في غضون عدة ^{أسابيع4،} ولكن فشلت الأخبار في تخفيف المخاوف المتعلقة بالتكلفة حيث لا يزال السعر مرتفعًا بسعر صافٍ سنوي يبلغ 35,000 دولار، وهي تكلفة أعلى بـ 35 مرة من سعره في الخارج.

النتيجة

وفقًا لمقال مقال نُشر مؤخرًا في صحيفة وول ستريت جورنالفقد تم الإعلان عن بيان التسعير الغامض في مؤتمر عبر الهاتف مع المحللين، مما تسبب في بعض الجدل بشأن وزن المرضى. توضح تعليمات الوصفات الطبية الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وجود علاقة مباشرة بين وزن المرضى والجرعة، مما يشير إلى أن تكلفة العلاج قد تكون أعلى بالنسبة لأولئك الذين يزيد وزنهم^.5 ومع ذلك، وفقًا للمقال، يعتقد المتحدث باسم شركة PTC أن التسعير لن يتأثر بوزن المرضى.

في رسالة إلى عائلات مرضى دوشين، أقرت شركة PTC بالقلق الذي تواجهه العائلات بشأن القدرة على تحمل تكاليف علاج Emflaza والوصول إليه. واستجابة لذلك، فقد أعلنت الشركة عن هدفها المتمثل في توفير إمفلازا لجميع مرضى دوشين المؤهلين، بغض النظر عن حالة التأمين أو نوعه، وقد طورت عملية بحيث يتمكن المرضى من الوصول السلس إلى الخدمة المناسبة."

ستجادل معظم شركات الأدوية بأن السعر المرتفع للأدوية الجديدة خاصة للأمراض النادرة ضروري لتعويض تكاليف التطوير وحجم السوق. ولكن ستجد شركة PTC صعوبة في تبرير هذا السعر لأن الدواء كان قد تم تطويره بالكامل وحصل على موافقة الولايات المتحدة عندما تم الاستحواذ عليه من شركة ماراثون. لم تعلن شركة PTC عن كيفية تحديدها للسعر الصافي، وهو مصطلح يستخدم لوصف الإيرادات التي تحصل عليها بعد المساعدة في الدفع لمن ليس لديهم تأمين.

ليس من الواضح ما إذا كانت شركات التأمين الأمريكية ستغطي إمفلازا على نطاق واسع.

المستقبل

في الأشهر الأخيرة، شهدنا في الأشهر الأخيرة نزاعات تسعير مماثلة مثل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخرًا على edaravone لعلاج التصلب الجانبي الضموري - بتكلفة أعلى بأربعة أضعاف من خارج الولايات المتحدة.

لقد أصبحت القدرة على تحمل التكاليف والوصول إلى أحدث الأدوية مصدر قلق عالمي الآن، وتؤثر هذه القضايا بشكل مباشر على مرضانا وأصدقائنا وعائلاتنا. وقد ذكر سجاك فينك الرئيس التنفيذي everyone.org أنه "في حين أن الهدف واضح، فإن الطريق ليس كذلك. ومع ذلك، فإن إحدى الخطوات في الاتجاه الصحيح هي التعبير عن آرائنا بشأن التسعير نيابة عن مرضانا، إذ لا يمكننا الوصول إلى هدفنا المتمثل في حصول الجميع على الأدوية بأسعار معقولة للجميع، بمن فيهم المرضى في الولايات المتحدة الأمريكية، إلا من خلال فهم مشترك للتسعير العادل".