آخر ثمن مرتفع لعلاج دوشين ضمور العضلات

PTC العلاجية تعلن عن إطلاق Emflaza لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) خلال الأسابيع المقبلة، مع سعر صافي متوقع من 35،000 دولار.

الموافقة

في وقت سابق من هذا العام، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Emflaza، وهو دواء يستخدم لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD)، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب تدهور العضلات وضعفها التدريجي^.1 وقد أظهر علاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD)، الذي يشار إليه عادة باسمه العام deflazacort وقد ثبت أنه يطيل الحركة، ويحافظ على وظائف القلب والجهاز التنفسي^.2 ولسوء الحظ، وبسبب الخلافات الأخيرة حول التسعير كما سبق أن ناقشنا في everyone.org ، لم يتم توفير الدواء المستخدم لعلاج الأطفال فوق سن الخامسة المصابين بمرض ضمور العضلات الدوشيني العضلي للجمهور حتى الآن.

التسعير

إمفلزا، منذ موافقته لم تكن أبدا خجولة من الجدل. وقد منحت الموافقة لشركة ماراثون للأدوية التي فرضت سعرًا مبالغًا فيه بشكل كبير على دواء كان متاحًا كعانة عامة خارج الولايات المتحدة بتكلفة تبلغ حوالي 1000 دولار سنويًا. وقد أشعل ذلك رشوة تسعيرية مكثفة تنطوي على قصف لشكاوى المرضى والأسر والمشرعين، بسبب سعرها المخطط للبيع بالجملة البالغ 000 89 دولار. وتبع ذلك الخلافات عندما باع ماراثون بعد ذلك الدواء إلى PTC Therapeutics³، مما أدى إلى تحقيق إضافي في الكونغرس الأمريكي من قبل السناتور الأمريكي بيرني ساندرز والنائب إيليا كامينغز.

وتجدد اقتناء PTC Therapeutics بعض الأمل بين أولئك المنتسبين إلى DMD ، مع توقع أن يتم توفير الدواء في وقت أقرب ، وبثمن أقل. في الأسبوع الماضي أعلنت شركة الاتصالات العامة أن Emflaza سيتم توفيرها في غضون عدد من^{الأسابيع 4}، ولكن الأخبار فشلت في تخفيف المخاوف من التكاليف حيث لا يزال السعر مرتفعًا بسعر صاف سنوي قدره 35000 دولار ، وهي تكلفة أعلى 35 مرة من سعرها في الخارج. 

النتيجة

وفقا لمقال صدر مؤخرا من صحيفة وول ستريت جورنال، تم الإعلان عن بيان التسعير الغامض في مؤتمر عبر الهاتف معالمحللين ، مما تسبب في بعض الجدل بشأن وزن المرضى. توضح تعليمات وصف ادارة الاغذية والعقاقير وجود علاقة مباشرة بين وزن المرضى والجرعة ، مما يشير إلى أن تكلفة العلاج قد تكون أعلى لأولئك الذين يزنون أكثر. ⁵ ومع ذلك ، وفقا للمادة الناطقة باسم PTC يعتقد أن التسعير لن تتأثر وزن المرضى.

وفي رسالة إلى أسر دوشين، اعترفت شركة PTC بالقلق الذي تواجهه الأسر بشأن القدرة على تحمل التكاليف والوصول إلى إمفلزا. ورداً على ذلك، فقد ذكروا هدفاً يتمثل في توفير إمفلافا لجميع مرضى دوشين المؤهلين، بغض النظر عن حالة التأمين أو نوعهم، وطوروا عملية بحيث يتمكن المرضى من الوصول السلس إلى الخدمة المناسبة".

وسوف يجادل معظم شركات الأدوية بأن ارتفاع أسعار الأدوية الجديدة وخاصة للأمراض النادرة، ضروري لتعويض تكاليف التنمية وحجم السوق. ولكن PTC سوف تجد صعوبة في تبرير هذا السعر كما تم تطوير الدواء بالكامل وكان موافقة الولايات المتحدة عندما تم الحصول عليها من ماراثون. ولم تعلن شركة الاتصالات العامة عن كيفية تحديد السعر الصافي، وهو مصطلح يستخدم لوصف الإيرادات التي يحصلون عليها بعد مساعدة الدفع لمن ليس لديهم تأمين.

ومن غير الواضح ما إذا كانت شركات التأمين الأمريكية ستغطى إمفلازا على نطاق واسع.

المستقبل

في الأشهر الأخيرة ، شهدنا نزاعات تسعير مماثلة مثل موافقة FDA الأخيرة علىedaravone لعلاج ALS - بتكلفة أعلى بأربع مرات من خارج الولايات المتحدة.

لقد أصبحت القدرة على تحمل التكاليف والوصول إلى أحدث الأدوية مصدر قلق عالمي الآن، وتؤثر هذه القضايا بشكل مباشر على مرضانا وأصدقائنا وعائلاتنا. وقد صرح سجاك فينك الرئيس التنفيذي لشركة everyone.org ، أنه "في حين أن الهدف واضح، فإن الطريق ليس كذلك. ومع ذلك، فإن إحدى الخطوات في الاتجاه الصحيح هي التعبير عن آرائنا بشأن التسعير نيابة عن مرضانا، حيث لا يمكننا الوصول إلى هدفنا المتمثل في حصول الجميع على الأدوية بأسعار معقولة للجميع، بما في ذلك المرضى في الولايات المتحدة الأمريكية، إلا من خلال فهم مشترك للتسعير العادل".

مراجع

1- https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm540945.htm

2 - مكادام وآخرون (أكتا ميول) أيار/مايو 2012؛ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22655512

3- http://marathonpharma.com/news/2017/03/march-16-2017-open-letter-duchenne-community/

5- https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208684s000,208685s000lbl.pdf