متى سيحصل nitrogacestat على موافقة EMA (وكيفية الوصول إليه في وقت سابق)

حتى نوفمبر 2023 ، كانت خيارات العلاج الوحيدة للمرضى الذين يعانون من الأورام الرباطية هي الجراحة والإشعاع. مع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Ogsiveo (nitrogacestat) ، لم يعد هذا هو الحال. يظهر الدواء الجديد نتائج واعدة في تخفيف أعراض الألم وإبطاء تطور هذا المرض^{النادر 1}. 

حاليا ، تمت الموافقة على nitrogacestat فقط في الولايات المتحدة الأمريكية. ماذا يعني هذا بالنسبة للمرضى غير الأمريكيين المصابين بالأورام الرباطية ، ومتى سيكون nitrogacestat متاحا في أوروبا وخارجها؟ إليك كل ما تحتاج لمعرفته حول موافقة EMA الخاصة ب nitrogacestat. بما في ذلك طرق الوصول إلى الدواء قبل توفره في بلدك. 

ما هو استخدام نيتروجاسيستات؟

يشار إلى Ogsiveo (nitrogacestat) للبالغين الذين يعانون من الأورام الرباطية المتقدمة ، والذين يحتاجون إلى علاج جهازي ². يتوفر الدواء على شكل أقراص ، يؤخذ عن طريق الفم مرتين في اليوم. 

يثبط نيروغاستات إنزيما معينا يسمى جاما سكريتاز. يشارك هذا الإنزيم في تنشيط بروتين يسمى Notch ، والذي يعتقد أنه يساهم في نمو الأورام الرباطية. عن طريق منع الإنزيم ، يعتزم Ogsiveo (nirogacestat) إبطاء نمو الورم².

وفقا لنتائج التجارب السريرية التي أبلغ عنها Ogsiveo ، قد يخفف الدواء أيضا من أعراض الألم ، والتي غالبا ما ترتبط بالأورام الرباطية ويمكن أن تقلل بشكل كبير من نوعية حياة المرضى³.

موافقة نيتروجاسيستات EMA: ما هي الحالة؟

شاركت الشركة المصنعة ل Ogsiveo ، SpringWorks Therapeutics ، عزمها على التقدم بطلب للحصول على ترخيص تسويق في الاتحاد الأوروبي في النصف الأول من عام 2024 ¹. 

وفقا لإرشادات EMA ، قد يستغرق تقييم الطلب ما يصل إلى 210 أيام. عند هذه النقطة، تصدر CHMP توصيتها. إذا كانت إيجابية ، يجب منح الدواء الجديد إذن التسويق في غضون 67 يوما ⁴.

إذن ، متى سيكون nitrogacestat متاحا في أوروبا؟ يبدو أن أقرب جدول زمني في مكان ما في عام 2025. 

متى سيكون نيتروجاسيستات متاحا في المملكة المتحدة؟

لم تعد موافقة Nitrogacetat في المملكة المتحدة ملزمة بالجداول الزمنية ل EMA. في حين أن هذا قد يعني جدولا زمنيا أقصر للموافقة ، إلا أنه لا يجب أن يفعل ذلك.

في الوقت الحالي ، لا يوجد تقييم نشط للنيتروجاسيستات من قبل MHRA أو NICE. إذا قدمت الشركة المصنعة ل nitrogacestat طلب ترخيص إلى MHRA ، فعادة ما تستغرق المعالجة 90 يوما. بمجرد الموافقة على MHRA ، يحتاج NICE إلى تقييم الدواء أيضا لتغطية NHS. في حالة وجود توصية إيجابية من قبل NICE ، يمكن توفير nitrogacestat على NHS في غضون 3 أشهر ⁵. 

مع وضع هذه الجداول الزمنية في الاعتبار ، يبدو أنه من غير المرجح أن يتمكن مرضى الأورام الرباطية في المملكة المتحدة من الوصول إلى nitrogacestat قبل عام 2025. 

كيفية الوصول إلى nitrogacestat قبل موافقة EMA

هل يجب عليك الانتظار حتى يتوفر نيتروجاسيستات في أوروبا أو المملكة المتحدة لبدء العلاج؟ لحسن الحظ ، لا. 

هناك خياران رئيسيان للوصول إلى nitrogacestat مباشرة خارج الولايات المتحدة الأمريكية. الأول هو الانضمام إلى تجربة سريرية تتضمن نيتروجاسيستات. والآخر هو شراء nitrogacestat كمريض مسمى Inidvidual. 

انضم إلى تجربة سريرية للنيتروجاسيستات

يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية جارية للوصول السريع إلى Ogsiveo (nitrogacestat). العثور على التجارب ليس بالأمر السهل ، لكنه ممكن. للمشاركة ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية وأن تحصل على دعم طبيبك. كن على علم بأنك قد تتلقى دواء وهميا بدلا من المكون النشط.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن التجارب السريرية المستمرة للنيتروجاسيستات:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك ، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي ، لا توجد تجارب سريرية مدرجة تتضمن Ryzneuta ، ولكن هذا يمكن أن يتغير في أي وقت ، لذلك يجدر مراقبته.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows و FindMeCure: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء nitrogacestat كفرد اسمه المريض

تسمح معظم دول العالم للمرضى الأفراد باستيراد الأدوية التي يمكن أن تعالج الحالات الخطيرة قبل توفرها محليا. يمكن أن تختلف اللوائح التي توجه هذه العملية في الاسم ، ولكن يشار إليها عادة باسم لوائح استيراد المريض المسماة. 

إذا كنت ترغب في شراء nitrogacestat قبل موافقة EMA أو موافقة المملكة المتحدة ، فقد يكون هذا خيارا جيدا لك ولطبيبك. 

للاستفادة من لائحة استيراد المريض المسمى ، ستحتاج إلى وصفة طبية من طبيبك. بناء على بلدك ، قد تكون هناك حاجة إلى وثائق إضافية. ومع ذلك ، ليس عليك التأكيد على ذلك.

شراء نيتروجاسيستات

إذا كان لديك وصفة طبية ل Ogsiveo (nitrogacestat) وترغب في شراء الدواء الآن ، فاتصل بنا. نحن مؤهلون ومعتمدون لدعمك في استيراد الأدوية قبل توفرها محليا. 

مراجع:

1. إيكفورد ، كاثرين. تمت الموافقة على أول حبة للأورام الرباطية ، المجلة الصيدلانية الأوروبية ، 28 نوفمبر 2023.
2. الرقم المرجعي: 5283221, Accessdata.fda.gov, تم الوصول إليه في 15 يناير 2024.
3. الدكتور كاسبر حول تقييم Nirogacestat في الأورام الرباطية في تجربة DeFi ، OncLive ، 9 يونيو 2023.
4. عرض تقديمي - إجراء مركزي في وكالة الأدوية الأوروبية ، وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 15 يناير 2024.
5. إيوبانك ، ليو. الوصول إلى الأدوية الجديدة في NHS الإنجليزية. صندوق الملك، 28 أكتوبر 2020.