كل شيء عن موافقة EMA من eplontersen (وكيفية الحصول على العلاج عاجلا)

حصلت Wainua (eplontersen) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج اعتلال الأعصاب النشواني الوراثي بوساطة ترانسثيريتين (ATTRv-PN) في عام 2023. الدواء هو العلاج الوحيد المعتمد الذي يمكن للمرضى إدارته بأنفسهم ، باستخدام حاقن ذاتي. هذا يمكن أن يجعله خيارا أكثر ملاءمة للمرضى الذين تأثرت قدراتهم الحركية بهذه الحالة.

على الرغم من أن هذه أخبار جيدة ، إلا أن الدواء لا يمكن الوصول إليه حاليا إلا في الولايات المتحدة الأمريكية. 

متى سيكون إبلونتيرسن متاحا للمرضى في أوروبا والمملكة المتحدة؟ إليك كل ما تحتاج لمعرفته حول موافقات EMA و MHRA من eplontersen. بما في ذلك الجداول الزمنية وخياراتك للحصول على العلاج بشكل أسرع.

ما هو استخدام ابلونتيرسن؟

Wainua (eplontersen) هو دواء وصفة طبية للمرضى البالغين الذين يعانون من اعتلال الأعصاب من الداء النشواني الوراثي بوساطة ^{transthyretin-بوساطة 1}.

Eplontersen هو قليل النوكليوتيد المضاد للإحساس بالليجند. يقلل من إنتاج بروتين TTR. من خلال القيام بذلك ، يهدف الدواء إلى إبطاء تطور المرض وتحسين نوعية حياة المريض.

موافقة Eplontersen EMA: ما هي الحالة؟

والخبر السار هو أن طلب ترخيص التسويق الخاص ب eplontersen قيد المراجعة بالفعل من قبل EMA ². والخبر الأقل غرابة هو أن الأمر قد يستغرق شهورا قبل اتخاذ القرار. إذا أسفرت المراجعة عن توصية إيجابية من قبل CHMP ، فسوف يستغرق الأمر 67 يوما أخرى حتى تصبح موافقة EMA الخاصة ب eplontersen رسمية. 

بمعنى آخر ، أقرب جدول زمني للموافقة على eplontersen في الاتحاد الأوروبي هو أواخر عام 2024. 

متى سيكون إبلونتيرسن متاحا في أوروبا؟

حتى لو حصلت Wainua على موافقة EMA خلال هذا العام ، فهذا لا يعني أنها ستكون متاحة على الفور في جميع أنحاء أوروبا. ولكي يحدث ذلك ، تحتاج كل دولة عضو إلى التفاوض على السعر المحلي والسداد وتواريخ الإطلاق مع الشركة المصنعة. 

في المتوسط ، تستغرق هذه العمليات من 133 يوما (في ألمانيا) إلى 899 يوما (في رومانيا) ³. 

هذا يعني أن eplontersen قد يكون متاحا في بعض أسواق الاتحاد الأوروبي في النصف الأول من عام 2025. قد تحتاج دول أخرى إلى الانتظار بضع سنوات أخرى. 

متى سيكون إبلونتيرسن متاحا في المملكة المتحدة؟

على الرغم من عدم وجود طلب ترخيص تسويق نشط ل eplontersen في المملكة المتحدة ، إلا أن هناك مراجعة مستمرة من قبل NICE. مراجعة NICE ضرورية لتحديد ما إذا كان eplontersen سيكون متاحا على NHS. تاريخ القرار المتوقع هو أغسطس 2024. إذا كانت إيجابية ، يجب أن يكون الدواء متاحا في سوق المملكة المتحدة في غضون 3 أشهر. 

فيما يتعلق بموافقة وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في شركة eplontersen ، فمن المحتمل أن تتبع MHRA الجدول الزمني ل EMA. وفقا للقرارات التي اتخذتها حكومة المملكة المتحدة بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي ، قد تمنح MHRA موافقة "شبه تلقائية" على الأدوية بعد أن يتم منحها الضوء الأخضر من قبل الهيئات التنظيمية الموثوقة مثل EMA أو FDA أو PMDA ⁴ الياباني. 

إذا كان الأمر كذلك ، وبافتراض أن موافقة EMA تأتي في غضون عام 2024 ، فمن المحتمل أن يصبح eplontersen متاحا في المملكة المتحدة بحلول أواخر عام 2024 أو أوائل عام 2025. 

كيفية الحصول على Wainua بأمان قبل موافقة EMA أو MHRA

على الرغم من أن الموافقات قيد التنفيذ ، لا يمكن لجميع المرضى الانتظار لأشهر أو سنوات. إذا كانت هذه هي حالتك ، فسوف يسعدك معرفة أنه ليس عليك الانتظار.

هناك طريقتان رئيسيتان للوصول بسرعة وأمان إلى eplontersen قبل موافقات EMA أو MHRA الرسمية. أحد الخيارات هو الانضمام إلى تجربة سريرية. والآخر هو شراء eplontersen على أساس لائحة استيراد المريض المسماة. 

إليك القليل عن كل خيار.

انضم إلى تجربة إبلونتيرسن السريرية

للوصول السريع إلى Wainua ، يمكنك محاولة الانضمام إلى تجربة سريرية مستمرة. بدعم من طبيبك المعالج ، يمكنك العثور على واحد بالقرب منك. من أجل المشاركة في تجربة سريرية ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. من المهم أيضا ملاحظة أن الانضمام إلى الإصدار التجريبي لا يضمن حصولك على eplontersen. قد يتم تعيينك إلى مجموعة الدواء الوهمي. 

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن التجارب السريرية المستمرة في إبلونتيرسن:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك ، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين. في الوقت الحالي ، هناك العديد من التجارب التي تنطوي على eplontersen ، والتي تقوم بتجنيد المشاركين في أوروبا. قد تكون هذه تستحق المراقبة.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء eplontersen كمريض مسمى

يسمح للمرضى في معظم البلدان بشراء واستيراد الأدوية غير المتوفرة محليا للاستخدام الشخصي. خاصة إذا كانت هذه الأدوية يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الظروف التي تهدد حياتهم. 

إذا كنت ترغب في الحصول على eplontersen قبل موافقة MHRA أو EMA ، فقد يكون هذا هو الخيار الأسرع لك ولطبيبك.

تعرف اللائحة التي تجعل هذا ممكنا باسم لائحة استيراد المريض المسماة. يسمح للمرضى باستيراد دواء لم تتم الموافقة عليه بعد أو متوفر في بلدهم إذا:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

للاستفادة من اللائحة ، ستحتاج إلى وصفة طبية من طبيبك المعالج.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا في Everyone.org وسندعمك في شراء إيبلونترسن على الفور.

شراء إبلونتيرسن

مراجع:

1. الرقم المرجعي: 5298350. Accessdata.fda.gov ، تم الوصول إليه في 26 مارس 2024.
2. الأدوية للاستخدام البشري قيد التقييم ، وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 26 مارس 2024.
3. مسح مؤشر W.A.I.T. لمرضى EFPIA لعام 2021. EFPIA ، تم الوصول إليه في 26 مارس 2024.
4. المملكة المتحدة تمنح "توقيعا شبه تلقائي" للعلاجات المعتمدة من قبل المنظمين "الموثوق بهم" ، BMJ ، 16 مارس 2023.