Ibudilast لـ ALS: متى ستحصل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (وكيف لا تنتظر)؟

Ketas (ibudilast) هو دواء واعد لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري (ALS)، ويخضع حاليًا لتجارب سريرية نشطة في الولايات المتحدة الأمريكية وأوروبا وغيرهما. وعلى الرغم من أنه لم يتم اعتماده بعد لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري، إلا أنه حصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء، مما يشير إلى التقدم نحو الموافقة المحتملة من إدارة الغذاء والدواء.

إليك ما تحتاج إلى معرفته حول الجدول الزمني للموافقة على ibudilastوكيف يمكنك الوصول إليه قبل أن يصبح متاحًا رسميًا في بلدك.

فيمَ يُستخدم ibudilast ؟

Ibudilast (المعروف أيضًا باسم Ketas أو AV-411 أو MN-166) هو دواء مضاد للالتهابات يستخدم بشكل أساسي في اليابان وكوريا الجنوبية. تم تطويره في الأصل لعلاج الربو ومضاعفات ما بعد السكتة الدماغية. ومع ذلك، فقد أثارت خصائصه المضادة للالتهابات والوقائية العصبية أبحاثًا حول إمكانية استخدامه لعلاج الأمراض العصبية التنكسية، بما في ذلك التصلب المتعدد والتصلب الجانبي الضموري ¹.

كيف يعمل موقع ibudilast مع مرض التصلب الجانبي الضموري الضموري؟

Ibudilast (Ketas) يمكن أن يعمل على علاج التصلب الجانبي الضموري الضموري عن طريق تقليل الالتهاب في الدماغ والجهاز العصبي. فهو يحجب بعض الإنزيمات والجزيئات (مثل PDE-4 وPDE-10 وMIF) التي تعزز الالتهاب، وهو عامل رئيسي في التصلب الجانبي الضموري. بالإضافة إلى ذلك، يساعد على حماية الخلايا العصبية ويدعم بقاءها ونموها ووظيفتها. Ibudilast يقلل أيضًا من نشاط الخلايا الدبقية، التي تشارك في التلف العصبي ¹.

أين تمت الموافقة على ibudilast ؟

اعتبارًا من نوفمبر 2024، تمت الموافقة على ibudilast في اليابان وكوريا الجنوبية فقط. وحتى هناك، تمت الموافقة عليه فقط لعلاج الربو والأمراض الدماغية الوعائية.

لم تتم الموافقة عليه في أي مكان حتى الآن كعلاج لمرض التصلب الجانبي الضموري. ومع ذلك، قد تكون هذه مسألة وقت، بالنظر إلى نتائج التجارب السريرية.

هل ibudilast معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؟

ليس اعتبارًا من نوفمبر 2024. ومع ذلك، فقد حصل ibudilast على تصنيفات المسار السريع وتعيينات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لدواء ALS ². إذا أظهرت التجارب السريرية الجارية نتائج إيجابية، فقد يحصل ibudilast على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قريبًا. يمكن أن تستغرق موافقات المسار السريع أقل من ستين يومًا بمجرد تقديم طلب الموافقة على دواء جديد.

هل تم اعتماد ibudilast EMA؟

اعتبارًا من نوفمبر 2024، ليس بعد. Ibudilast تم منح حالة الطب اليتيم من قبل EMA في عام 2016، مما يعني أنه من المحتمل أن يمر بعملية موافقة أقصر بمجرد تقديم طلب ترخيص التسويق ^3.

هل ibudilast معتمد في المملكة المتحدة؟

على غرار موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، فإن موافقة هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية (MHRA) على ibudilast ليست حقيقة بعد. اعتبارًا من نوفمبر 2024، لم يتم تقديم طلب ترخيص تسويق للدواء. ومع ذلك، هذا لا يعني أن المملكة المتحدة ستستغرق وقتًا أطول للموافقة على الدواء. فبمجرد حصول ibudilast على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، قد تقرر هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية الموافقة على الدواء على الفور لاستخدامه في المملكة المتحدة. وهذا ممكن وفقًا للوائح ما بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي.

ما هي نتائج التجارب السريرية لعقار ibudilast في مرض التصلب الجانبي الضموري؟

Ketas (ibudilast/MN-166) في عدد من التجارب السريرية التي تركز على مرض التصلب الجانبي الضموري. وفيما يلي بعض النتائج البارزة.

IBU-ALS-1201 (المرحلة 2)

في هذه التجربة، ibudilast مع riluzole نتائج واعدة لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري.

عند إضافته إلى riluzole ، أدى ibudilast إلى تحسين النشاط الوظيفي وجودة الحياة وقوة العضلات. كشفت الدراسة أن عددًا أكبر بكثير من المشاركين الذين عولجوا بعقار ibudilast إما استقرت حالتهم أو تحسنت في المقاييس الوظيفية (ALSFRS-R) مقارنة بمجموعة العلاج الوهمي. ولوحظت تأثيرات إيجابية خاصة لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري المبكر، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من بداية ظهور التصلب الجانبي الضموري البصلي أو الطرف العلوي ⁴.

COMBAT-ALS (المرحلة 2 ب/3)

تهدف هذه التجربة الجارية إلى تقييم فعالية Ketas وسلامته وقدرته على التحمل لدى المرضى المصابين بالتصلب الجانبي الضموري على مدى 12 شهراً، تليها مرحلة تمديد لمدة 6 أشهر. ومن المتوقع أن يكون تاريخ الانتهاء المقدر للتجربة هو ديسمبر 2026 ⁵. ومن المتوقع أن تكون نتائج تجربة COMBAT-ALS محورية للحصول على موافقة محتملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

هل يمكن أن يصف طبيبك بالفعل ibudilast للتصلب الجانبي الضموري الضموري؟

من الناحية الفنية، نعم. يمكنه اتخاذ هذا القرار على أساس نتائج التجارب السريرية الحالية. أو بعد التشاور مع الأطباء الآخرين الذين استخدموا الدواء في ممارستهم السريرية.

عندما يصف الطبيب دواءً لعلاج مرض لم تتم الموافقة عليه (حتى الآن)، فإن هذا يسمى استخدامًا خارج التسمية.

كيفية الحصول على ibudilast قبل توفره في بلدك

إذا كان Ketas (ibudilast) غير معتمد أو متاح في بلدك، فلا تزال هناك طرق للحصول عليه دون الحاجة إلى الانتظار. أحد الخيارات هو الانضمام إلى تجربة سريرية جارية. والخيار الآخر هو شراء Ketas على الفور لاستخدامك الشخصي.

انضم إلى تجربة سريرية

إذا كنت تنطبق عليك المعايير، فقد تتمكن من المشاركة في تجربة COMBAT-ALS التي تستقطب المرضى في الولايات المتحدة الأمريكية وكندا. غير مطابق؟ قد تكون هناك تجارب أخرى يمكن أن تتيح لك إمكانية الوصول إلى ibudilast في ظل ظروف خاضعة للرقابة وتساهم في عملية الموافقة التنظيمية. قد يكون بعضها مفتوحًا أيضًا للمشاركين الدوليين. راجع موقع ClinicalTrials.gov للحصول على قائمة كاملة.

اشترِ ibudilast كمريض مسمى

إذا كان علاجك لا يحتمل الانتظار، ولم تكن التجربة السريرية خياراً متاحاً، فيمكنك الحصول على ibudilast على الفور كمريض مسمى. إن لائحة المريض المسمى سارية المفعول في جميع أنحاء العالم وتسمح للمرضى بشراء واستيراد الأدوية للاستخدام الشخصي، عندما لا تكون متوفرة محلياً.

إذا كان طبيبك قد وصف لك بالفعل ibudilast لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري الذي تعاني منه، شارك وصفتك الطبية مع فريقنا المتخصص في الحصول على الدواء وسنساعدك في الحصول على الدواء الذي تحتاجه أينما كنت.

مراجع:

1. MN-166 (Ibudilast). أخبار ALS اليوم، تم الوصول إليه في 19 نوفمبر 2024.
2. ميلاو، أليس. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على المرحلة المحورية من اختبار المرحلة 2 ب/3 من تجربة التصلب الجانبي الضموري الضموري Ibudilast. أخبار ALS اليوم، 17 أبريل 2019.
3. السجل المجتمعي للمنتجات الطبية اليتيمة. المفوضية الأوروبية. تم الوصول إليه في 19 نوفمبر 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) في الأشخاص المصابين بالتصلب الجانبي الضموري (ALS) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov، تم الوصول إليه في 19 نوفمبر 2024. 
5. تقييم MN-166 (ibudilast) لمدة 12 شهرًا متبوعًا بتمديد التسمية المفتوحة لمدة 6 أشهر لدى المرضى الذين يعانون من التصلب الجانبي الضموري الضموري (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov، تم الوصول إليه في 19 نوفمبر 2024.