أحدث الأبحاث في المراحل المبكرة من علاجات التصلب الجانبي الضموري [تحديث 2024]

على الرغم من عدم وجود علاج لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري في الأفق حتى الآن، إلا أن هناك الكثير من الأبحاث الجديدة الجارية حاليًا عن التصلب الجانبي الضموري. وهي تجلب الأمل في علاجات جديدة لتعديل المرض أو إبطائه.

ولإعطائك فكرة عن الاختراقات المحتملة في مجال التصلب الجانبي الضموري المحتمل، سنستعرض بعض الأبحاث التي أجريت في المراحل المبكرة والتي تستحق المتابعة.

تطوير الدواء عملية طويلة، لذا سيستغرق الأمر بعض الوقت حتى تكتمل التجارب وتتوفر البيانات. ومع ذلك، من المهم أن نتذكر أن هناك الكثير مما يجري في أبحاث علاج التصلب الجانبي الضموري وهناك العديد من الأسباب التي تبعث على الأمل.

ما هي أحدث الأبحاث التي أجريت على مرض التصلب الجانبي الضموري؟

سنسلط الضوء في هذا القسم على أحدث التطورات الواعدة في مجال علاج التصلب الجانبي الضموري. ومع ذلك، يُرجى ملاحظة أن هذه العلاجات المحتملة لا تزال في مراحل التطوير المبكرة للغاية. قبل أن يكون لها دور محتمل في العلاج، يجب اختبارها بدقة في التجارب السريرية والحصول على الموافقة التنظيمية.

علاجات جديدة لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري في مراحلها الأولى

• بروسيتين

يعد البروسيتين حاليًا في المرحلة الأولى من التجارب السريرية، وهو علاج تجريبي لمرض التصلب الجانبي الضموري. ويهدف إلى منع تلف الخلايا العصبية الحركية عن طريق منع بروتين يسمى MAP4K. من خلال تثبيط MAP4K، قد يساعد البروسيتين في تقليل الالتهاب وتحسين بقاء الخلايا العصبية على قيد الحياة.

وقد أظهر البروسيتين الذي تم تطويره في البداية من الأبحاث التي أجريت في جامعة كولومبيا، نتائج واعدة في الدراسات ما قبل السريرية، ويجري الآن اختباره في المرحلة الأولى من التجارب السريرية على البشر. وقد حصل أيضًا على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما يدعم تطويره لهذه الحالة النادرة ¹.

• S-XL6

وقد ركزت الأبحاث التي قادها البروفيسور المشارك جيفري أجار في جامعة نورث إيسترن على طفرة بروتين SOD1، وهو أحد مضادات الأكسدة الرئيسية.

ووفقًا لأغار، فإن إحدى طفرات SOD1، وهي A4V، هي من بين الأسباب الشائعة للتصلب الجانبي الضموري العائلي. وباستخدام رابط جزيء صغير، S-XL 6، يهدف فريق البروفيسور أجار إلى منع انفصال SOD1، وبالتالي إيقاف الآلية التي تقف وراء تدمير الخلايا.

حتى عام 2024، تم اختبار S-XL6 على الفئران والجرذان والكلاب فقط، وكانت النتائج واعدة. يأمل فريق البحث في الوصول بالعلاج إلى مرحلة التجارب السريرية في أقرب وقت ممكن ².

• NF242

على الرغم من أننا لا نملك فهماً كاملاً لأسباب التصلب الجانبي الضموري الضموري، يعتقد العلماء أن بروتين TDP-43 يلعب دوراً رئيسياً في هذه العملية. وقد ثبت أن بروتين TDP-43 يشكل تكتلات سامة داخل الخلايا العصبية، مما يتسبب في تلف الأعصاب وربما يؤدي إلى تطور التصلب الجانبي الضموري.

وجد الباحثون أن بروتين TDP-43 المرتبط بالتصلب الجانبي الضموري الضموري يرتبط على وجه التحديد بجزء من بروتين آخر يسمى NF242. ويبدو أن بروتين NF242 يمنع بروتين TDP-43 من تكوين كتل ضارة مرتبطة بالتصلب الجانبي الضموري.

في التجارب التي أجريت على الذباب والفئران، أدى تعزيز NF242 إلى تقليل هذه التكتلات السامة وتحسين الحركة وإطالة عمر الحيوانات. وعلى الرغم من أن هذا النهج يبشر بالخير، إلا أن هناك حاجة إلى إجراء المزيد من الأبحاث قبل أن يتم اختباره على البشر ³.

• SNUG01

SNUG01 هو علاج جيني صيني يستخدم فيروساً مرتبطاً بالغدة (AAV) لتوصيل الهدف العلاجي SG001. ويهدف العلاج إلى تحقيق تأثيرات طويلة الأمد بإعطاء جرعة واحدة. في الدراسات قبل السريرية، أظهر SNUG01 نتائج واعدة في حماية الخلايا العصبية ⁴.

في الوقت الحالي، تجري حاليًا تجربة بدأها باحثون باستخدام SNUG01 في مستشفى جامعة بكين الثالث، ومن المقرر أن تبدأ المرحلة الأولى من التجربة السريرية قريبًا ⁵.

ما المدة التي تستغرقها مراحل التجارب السريرية لعلاجات التصلب الجانبي الضموري الضموري؟

من الصعب الإجابة على هذا السؤال، لأن هناك العديد من العوامل التي تلعب دوراً في ذلك. ومع ذلك، قد يكون المبدأ التوجيهي هو أن تجارب المرحلة الأولى تستغرق عدة أشهر، وقد تستغرق تجارب المرحلتين الثانية والثالثة بضع سنوات لكل منهما ⁶.

عادة، يمكن تقديم الدواء للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بعد اجتيازه بنجاح للمرحلة الثالثة من التجارب. ومع ذلك، في حالات مثل التصلب الجانبي الضموري الضموري حيث توجد حاجة طبية غير ملباة، تسمح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ببرنامج الموافقة المعجلة. وهذا يعني أنه يمكن منح الموافقة المعجلة على أساس البيانات التي تتنبأ بالفائدة السريرية، ولكن لم تثبت بعد. يمكن أن يساعد ذلك في تقصير الجدول الزمني لطرح علاجات جديدة لمرض التصلب الجانبي الضموري في السوق.

في غضون ذلك، لا تزال الشركة المصنعة للدواء بحاجة إلى إجراء دراسات لتأكيد الفائدة السريرية المتوقعة. وبناءً على نتائج هذه الدراسات، إما أن يحصل الدواء على الموافقة الكاملة أو يتم سحبه من السوق ⁷.

هل يمكنك المشاركة في الأبحاث حول علاجات التصلب الجانبي الضموري الجانبي الضموري؟

إذا دخل العلاج مرحلة التجارب السريرية، يمكنك التسجيل للمشاركة. وللقيام بذلك، ستحتاج إلى دعم طبيبك المعالج. ستحتاج أيضًا إلى التأكد من استيفائك لمعايير التجربة، وقبولك لخطر تعيينك في المجموعة الضابطة.

قد يبدو السير في طريق التجارب السريرية أمراً مربكاً، لكنه قابل للتنفيذ. نقطة البداية الجيدة هي الاطلاع على هذه المصادر من أجل تحديد التجارب السريرية الجارية المفتوحة للمشاركين:

• ClinicalTrials.gov: هذا هو مصدرك النهائي لجميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. يمكنك البحث عن التجارب بناءً على المرحلة، أو الحالة، أو العلاج، أو الموقع من أجل تحديد التجربة التي تناسبك بشكل أفضل.
• Mytomorrows.com: منصة مفيدة تربط المرضى بالتجارب السريرية. تشمل التجارب الموجودة في أي مكان في العالم.
• FindMeCure.com: منصة أخرى تساعد المرضى في العثور على التجارب السريرية (العالمية) ذات الصلة بحالتهم والتقدم إليها.

هل المشاركة في تجربة سريرية ليست خيارًا متاحًا لك؟ يمكنك استكشاف علاجات واعدة لمرض التصلب الجانبي الضموري الضموري في مرحلة متأخرة من التطوير، أو النظر في علاجات التصلب الجانبي الضموري المعتمدة بالفعل خارج الولايات المتحدة الأمريكية، ولكنها غير متوفرة محليًا بعد - على سبيل المثال Ketas, Tudcabilأو Clenbuterol.

مراجع:

1. راي، فورست. منح البروسيتين تصنيف الدواء اليتيم كعلاج للتصلب الجانبي الضموري الضموري. أخبار ALS اليوم، 28 أغسطس 2020.
2. استراتيجية علاجية جديدة تُظهر نتائج واعدة ضد التصلب الجانبي الضموري في دراسة ما قبل السريرية شبكات التكنولوجيا، تم الوصول إليه في 3 سبتمبر 2024. 
3. ويكسلر، ماريسا تفاعل البروتين قد يؤدي إلى استراتيجية جديدة لعلاج التصلب الجانبي الضموري الضموري. أخبار ALS اليوم، 22 مايو 2024.
4. شركة SineuGene تجمع ما يقرب من 100 مليون ين ياباني في جولة ما قبل A لتطوير العلاج الجيني لمرض التصلب الجانبي الضموري الجانبي الضموري. Sineugene، تم الوصول إليه في 3 سبتمبر 2024. 
5. عقار التصلب الجانبي الضموري الجانبي الاستقصائي الصيني SNUG01 ينتقل إلى المرحلة الأولى من الدراسة - يبدو واعدًا. TrialSiteNews، تم الوصول إليه في 3 سبتمبر 2024. 
6. المراحل التجريبية 1 و2 و3 المحددة | إدارة الأبحاث السريرية (CRM) | الأبحاث | الطب النفسي وعلم الأعصاب السلوكي | طب جامعة كاليفورنيا. كلية الطب | جامعة كاليفورنيا سينسيناتي، تم الوصول إليه في 3 سبتمبر 2024.
7. برنامج الموافقة المعجلة. إدارة الغذاء والدواء، 22 فبراير 2024.