اعتماد لينفوسيلتاماب من قِبل EMA (وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية): إلى متى ستضطر إلى الانتظار؟

الورم النقوي المتعدد هو ثاني أكثر أنواع سرطان الدم شيوعاً. يتم تشخيص أكثر من 176,000 حالة جديدة كل عام في جميع أنحاء العالم. على الرغم من وجود علاجات متاحة يمكنها إبطاء تطور المرض، إلا أن الحالة غير قابلة للشفاء بعد. 

لهذا السبب فإن إمكانية الحصول على الموافقة على علاج جديد للحصبة النخاعية هو أمر إيجابي للمرضى والأطباء في كل مكان. وقد قدم لينفوسيلتاماب طلب ترخيص التسويق الخاص به إلى كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (مع أولوية المراجعة) والوكالة الأوروبية للأدوية. وهي الآن مسألة وقت فقط حتى يحصل على الموافقة ويصبح متاحًا للمرضى. 

فيما يلي كل ما تحتاج إلى معرفته حول موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) المعلقة على دواء لينفوسيلتاماب، بما في ذلك الجداول الزمنية وجميع الخيارات المتاحة لك في الوقت الحالي.

كيف يعمل لينفوسيلتاماب (BCMAXCD3) لعلاج الورم النقوي المتعدد؟

لينفوسيلتاماب هو مستضد لنضج الخلايا البائية (BCMA) وجسم مضاد ثنائي النوع يستهدف الخلايا البائية (CD3) ¹.

وبعبارة أخرى، فهو مصمم لمساعدة الجهاز المناعي على مكافحة السرطان. وهو يعمل من خلال الارتباط بهدفين مختلفين: BCMA (خاصةً خلايا البلازما السرطانية في حالات مثل الورم النقوي المتعدد)، وCD3 (بروتين على الخلايا التائية في الجهاز المناعي). من خلال الربط بين هذين النوعين من الخلايا، يساعد لينفوسيلتاماب الجهاز المناعي في العثور على الخلايا السرطانية وقتلها بشكل أكثر فعالية.

لينفوسيلتاماب مع dupixent (dupilumab) للحساسية الشديدة

بالإضافة إلى علاج الورم النخاعي المتعدد، يمكن أن يلعب اللينفوسيلتاماب أيضًا دورًا محتملًا في عكس الحساسية الغذائية الشديدة، في نهج علاجي جديد يجمع بين اللينفوسيلتاماب و dupixent (dupilumab). 

ووفقًا للبيانات المبكرة من تجربة المرحلة الأولى، يمكن للجمع بين اللينفوسيلتاماب و dupixent القضاء بشكل دائم على الغلوبولين المناعي E (IgE) - وهو المحرك الرئيسي لردود الفعل التحسسية التي تنتجها خلايا البلازما طويلة العمر باستمرار. من المقرر أن تبدأ المرحلة الثانية من التجارب السريرية التي تبحث في نظام العلاج هذا في عام 2024 ². 

ما مدى فعالية اللينفوسيلتاماب في التجارب السريرية؟

في أبريل 2024، أعلنت شركة Regeneron Pharmaceuticals عن نتائج المرحلة 1/2 من تجربة LINKER-MM1 من تجربة لينفوسيلتاماب على المرضى الذين يعانون من الورم النقوي المتعدد الانتكاسي/المقاوم للعلاج (R/R) ³.

فيما يلي بعض النتائج الرئيسية:

• كان لدى 71% من المرضى الذين عولجوا بلينفوسيلتاماب استجابة جزئية أو كاملة للعلاج;
• كان متوسط الوقت اللازم للاستجابة هو شهر واحد;
• بعد 12 شهرًا من بدء العلاج، كان الاحتمال المقدر للحفاظ على الاستجابة 78%، وكان احتمال عدم تطور المرض 69% والبقاء على قيد الحياة 75% ³.

كانت هذه النتائج هي الأساس لقبول طلبات الموافقة على لينفوسيلتاماب من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية. ويجري حاليًا إجراء تجربة سريرية تأكيدية للمرحلة الثالثة.

هل لينفوسيلتاماب (BCMAXCD3) معتمد في أي مكان؟

اعتبارًا من يونيو 2024، لا. طلبات الموافقة على لينفوسيلتاماب قيد المراجعة في:

• الولايات المتحدة الأمريكية (مع تقييم الأولويات) ³;
• الاتحاد الأوروبي ⁴.

متى سيحصل اللينفوسيلتاماب على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية المدمجة (EMA)؟

وعادةً ما تستغرق القرارات المتعلقة بموافقة الوكالة الأوروبية للأدوية ما يصل إلى 210 أيام، باستثناء أي فترات توقف لطلب بيانات إضافية من الشركة المصنعة للدواء. 

يخضع عقار Linvoseltamab للمراجعة من قبل EMA منذ 1 فبراير 2024، مما يعني أنه من الممكن نظريًا الحصول على موافقة EMA في نهاية عام 2024. 

متى سيتوفر لينفوسيلتاماب في أوروبا؟

ولسوء الحظ، فإن الحصول على موافقة الاتحاد الأوروبي للأدوية هو الخطوة الأولى فقط ليصبح متاحًا للمرضى. بعد موافقة EMA، تستغرق كل دولة عضو وقتًا مختلفًا للتفاوض بشأن الأسعار المحلية والتعويضات وطرح الدواء الجديد في السوق المحلية. تميل عملية الطرح في ألمانيا إلى أن تكون الأسرع، بمتوسط 100 يوم لأدوية الأورام. في الطرف الآخر من الطيف توجد رومانيا، حيث يمكن أن يستغرق الأمر ما يصل إلى 964 يومًا في المتوسط حتى يتوفر دواء جديد للسرطان.

هذا يعني أن لينفوسيلتاماب سيصبح متاحًا لك في وقت مختلف، اعتمادًا على المكان الذي تقيم فيه في أوروبا ⁵.

متى ستتم الموافقة على عقار لينفوسيلتاماب في المملكة المتحدة؟

من الصعب تحديد ذلك. اعتبارًا من يونيو 2024، لم يتم تقديم أي ترخيص تسويق إلى هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية (MHRA) لدواء لينفوسيلتاماب (BCMAXCD3). كما أنه لم يتم البدء في أي مراجعة من قبل المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) لإمكانية إدراج الدواء في هيئة الخدمات الصحية الوطنية.

ومع ذلك، ووفقًا للوائح ما بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، يمكن أن تقرر هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية (MHRA) الموافقة على الأدوية محليًا بمجرد الحصول على الضوء الأخضر من هيئة تنظيمية أخرى موثوق بها (مثل EMA أو FDA). يُعرف هذا باسم إجراء الاعتماد الدولي ⁶. لن يكون من المستغرب إذا قررت هيئة تنظيم إدارة الصحة في بريطانيا (MHRA) اتخاذ هذا الطريق للموافقة على عقار لينفوسيلتاماب.

متى سيتوفر اللينفوسيلتاماب في المملكة المتحدة؟

إذا وافقت هيئة تنظيم إدارة الأدوية والرقابة الصحية على دواء لينفوسيلتاماب بالتزامن مع موافقة هيئة الأدوية الأوروبية، والمتوقع في نهاية عام 2024، سيتطلب الدواء بعد ذلك تقييمًا من قبل الهيئة الوطنية للصحة والجمارك قبل أن يصبح متاحًا للمرضى في المملكة المتحدة. سيقرر المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) ما إذا كان سيتم توفير دواء لينفوسيلتاماب في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. إذا تمت الموافقة عليه، يجب أن يكون الدواء متاحاً للمرضى في المملكة المتحدة في غضون ثلاثة أشهر من تاريخ القرار.

بافتراض أفضل السيناريوهات، حيث تتبع هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية موافقة محتملة من الجمعية الأوروبية للأدوية في أواخر عام 2024، ويتخذ المعهد الوطني للصحة والجمارك قرارًا إيجابيًا بعد ذلك بوقت قصير، يمكن أن يكون دواء لينفوسيلتاماب (BCMAXCD3) متاحًا في المملكة المتحدة بحلول منتصف عام 2025. الوقت وحده هو الذي سيحدد ما إذا كان هذا الجدول الزمني واقعيًا بالفعل.

كيفية الحصول على لينفوسيلتاماب قبل توفره في بلدك

على الرغم مما توحي به الجداول الزمنية أعلاه، فإن الانتظار ليس الخيار الوحيد لمرضى الورم النقوي المتعدد في أوروبا أو المملكة المتحدة أو أي مكان آخر.

بمجرد الحصول على الموافقة على دواء لينفوسيلتاماب في مكان ما، يمكنك الوصول إلى الدواء على الفور في أي مكان آخر عن طريق استيراده لاستخدامك الشخصي. يُعرف هذا الخيار باسم استيراد المريض المسمى أو الوصول الموسع. وإليك كيفية عمله.

لينفوسيلتاماب (BCMAXCD3) الوصول الموسع

حتى إذا لم تتم الموافقة على الدواء أو توفره بعد في بلدك ، يمكنك الوصول إليه بشكل قانوني. تسمح لك اللائحة المعروفة باسم استيراد المريض المسمى بشراء واستيراد دواء ، طالما أنه يفي بالشروط التالية:

• تمت الموافقة عليه في مكان ما ؛
• لم تتم الموافقة عليه أو متاح في بلدك (حتى الآن) ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من طبيبك المعالج. كما هو الحال في جميع الحالات الأخرى ، يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. لكل بلد، يمكن أن تختلف متطلبات التوثيق المحددة.

هل ترغب في بدء علاجك بعقار لينفوسيلتاماب في أقرب وقت ممكن، باستخدام لائحة استيراد المرضى المسمين؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا على Everyone.org. يمكننا دعمك في شراء دواء لينفوسيلتاماب (BCMAXCD3) بمجرد الموافقة عليه في مكان ما في العالم.

مراجع:

1. تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أولوية المراجعة لـ Linvoseltamab لعلاج الورم النقوي المتعدد الانتكاسي/العائد إلى الانتكاس. أونك لايف، 21 فبراير 2024.
2. العرض التقديمي لشركة REGN. علاقات المستثمرين | Regeneron Pharmaceuticals Inc., تم الوصول إليه في 11 يونيو 2024.
3. بيانات "لينفوسيلتاماب" المحورية التي تم تقديمها في مؤتمر الجمعية الأمريكية لأبحاث السرطان تعزز معدل الاستجابة المرتفع الذي يتعمق مع مرور الوقت لدى المرضى الذين يعانون من الورم النقوي المتعدد المعالج مسبقاً بشكل كبير علاقات المستثمرين | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 7 أبريل 2024.
4. لينفوسيلتاماب يحصل على قبول إيداعه لدى الاتحاد الأوروبي للأدوية لعلاج الورم النقوي المتعدد الانتكاسي/العائد إلى الانتكاس علاقات المستثمرين | Regeneron Pharmaceuticals Inc., 2 فبراير 2024.
5. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. مؤشر المرضى 2021، IQVIA، تم الوصول إليه في 10 يونيو 2024.
6. التعقب السريع للموافقة على الأدوية - المملكة المتحدة تنشر إرشادات مفصلة حول إجراء الاعتراف الدولي الجديد. داخل الاتحاد الأوروبي لعلوم الحياة، 11 سبتمبر 2023.