الموافقة على نيبوكاليماب: متى سيأتيك أحدث علاج للوهن العضلي الوبيل؟

الوهن العضلي الوبيل هو حالة نادرة من أمراض المناعة الذاتية التي تصيب في الغالب الأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن 50 عامًا. في السنوات الخمس الماضية، تمت الموافقة على العديد من العلاجات لهذه الحالة. بما في ذلك زيلبريسك، وريستيغو, Ultomirisوفيفغارت. وعلى الرغم من هذه التطورات، فإن هذه العلاجات لا تفيد سوى 60-70% من المرضى. ووفقًا للدكتور ريتشارد نواك، فإن جزءًا كبيرًا من المرضى لا يتحسنون بشكل كبير ¹.

نيبوكاليماب هو دواء تجريبي جديد يُظهر إمكانية تغيير هذا الوضع. وتشير البيانات السريرية المبكرة إلى أنه قد يعالج عدداً أكبر من مرضى الوهن العضلي الوبيل مقارنةً بالعلاجات الحالية.

إذن، متى سيتوفر دواء نيبوكاليماب؟ فيما يلي ما تحتاج إلى معرفته حول الجداول الزمنية المتوقعة لموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية والوكالة الأوروبية للأدوية والوكالة الطبية البريطانية وغيرها.

ما هو نيبوكاليماب، أحدث علاج للوهن العضلي الوبيل؟

نيبوكاليماب هو جسم مضاد أحادي النسيلة قيد التطوير. تم تصميمه ليعمل من خلال استهداف مستقبلات FcRn الوليدية (FcRn). ينظم FcRn الأجسام المضادة IgG الضارة المتورطة في الوهن العضلي الوبيل (وغيرها من حالات المناعة الذاتية). من خلال حجب مستقبل FcRn، يهدف دواء نيبوكاليماب إلى تقليل مستويات الأجسام المضادة الضارة التي تهاجم أنسجة الجسم. وبهذه الطريقة، يهدف إلى تخفيف الأعراض دون إضعاف الجهاز المناعي بأكمله ².

وبصرف النظر عن الوهن العضلي الوبيل، تتم دراسة نيبوكاليماب كعلاج محتمل لحالات أخرى. بما في ذلك الاعتلال العصبي المزمن المزيل للميالين المزمن وفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الحار. كما يتم بحثه أيضًا لعلاج الأمراض التي تصيب الأم والجنين مثل مرض انحلال الدم لدى الجنين وحديثي الولادة (HDFN). أخيرًا وليس آخرًا، يخضع نيبوكاليماب أيضًا للتجارب السريرية المتعلقة باضطرابات المناعة الذاتية الأكثر شيوعًا مثل التهاب المفاصل الروماتويدي ومرض شوغرن والذئبة ³.

ما هو معدل نجاح نيبوكاليماب في التجارب السريرية؟

في المرحلة الثالثة من تجربة VIVACITY السريرية، تم استخدام نيبوكاليماب إلى جانب العلاج القياسي مقابل العلاج الوهمي والعلاج القياسي. وشكلت نسبة المرضى المشاركين في التجربة حوالي 95% من مرضى الوهن العضلي الوبيل.

فيما يلي النتائج الرئيسية التي تم الإبلاغ عنها في التجربة:

• أظهر المرضى الذين عولجوا باستخدام نيبوكاليماب تحسنًا بمقدار 4.7 نقطة على مقياس الأعراض (MG-ADL). وبالمقارنة، أظهرت مجموعة العلاج الوهمي تحسناً بمقدار 3.25 نقطة. في السياق، يمكن أن يُحدث تحسّن بمقدار نقطة أو نقطتين على هذا المقياس فرقاً كبيراً في الأنشطة اليومية، مثل تناول الطعام دون اختناق أو التنفس دون مساعدة;

• أدى Nipocalimab إلى تحسن كبير في قوة العضلات ووظيفتها (مقيسًا بمقياس تخطيط كهربية العضلات) مقارنةً بالدواء الوهمي;

• شهد عدد أكبر من المرضى الذين تناولوا نيبوكاليماب تحسنًا بمقدار نقطتين أو أكثر على مقياس MG-ADL. وهذا يدل على قدرته على تحسين الحياة اليومية للأشخاص الذين يعانون من الجلوكوما ⁴.

دفعت نتائج تجربة VIVACITY شركة جونسون آند جونسون إلى تقديم طلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار نيبوكاليماب في أغسطس 2024.

نيبوكاليماب مقابل إفغارتيجيمود: ما الفرق بينهما؟

تمت الموافقة على دواء إفغارتيغيمود (الذي يحمل العلامة التجارية فيفغارد) في عام 2021 لعلاج الوهن العضلي الوبيل.

يشبه دواء إفغارتيجيمود دواء نيبوكاليماب من حيث أنه يهدف أيضًا إلى حجب بروتين FcRn. ومع ذلك، هناك بعض الاختلافات بين الدواءين، بما في ذلك:

• قابلية التطبيق. استناداً إلى البيانات المتوفرة حالياً، يبدو أن نيبوكاليماب قابل للتطبيق على عدد أكبر من المرضى. بما في ذلك المرضى الذين يعانون من الأجسام المضادة لـ MuSK ومضادات LRP4 ومضادات AChR. من المحتمل أيضًا أن يكون نيبوكاليماب خيارًا من خيارات الخط الثاني للمرضى الذين لم يستجيبوا بشكل جيد لدواء إفغارتيجيمود ⁵.

•  

  حالة الموافقة. في حين أن Vyvgartigimod (efgartigimod) معتمد بالفعل في الولايات المتحدة الأمريكية والاتحاد الأوروبي، لم يحصل دواء نيبوكاليماب على أول موافقة عالمية بعد.

حالة الموافقة على عقار نيبوكاليماب حول العالم

على الرغم من أن بيانات التجارب السريرية الأولية واعدة، إلا أن دواء نيبوكاليماب لم يتم اعتماده بعد في أي مكان في العالم. إليك ما نعرفه عن الجدول الزمني للموافقة العالمية عليه.

متى يتوقع الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؟

تم تقديم طلب موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار نيبوكاليماب في أغسطس 2024. وعادةً ما يستغرق قرار الموافقة من 6 إلى 10 أشهر، مما يعني أن نيبوكاليماب يجب أن يحصل على الضوء الأخضر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بحلول منتصف عام 2025.

متى سيحصل نيبوكاليماب على موافقة EMA؟

قدمت شركة جونسون آند جونسون طلب ترخيص التسويق من الاتحاد الأوروبي لعقار نيبوكاليماب في سبتمبر 2024. يمكن أن تستغرق قرارات موافقة EMA ما يصل إلى 210 أيام، وهو ما يأخذنا إلى منتصف عام 2025، حيث نأمل أن يحصل نيبوكاليماب على الموافقة في الاتحاد الأوروبي.

متى سيتوفر عقار نيبوكاليماب في المملكة المتحدة؟

يصعب الإجابة على هذا السؤال، حيث لا يوجد طلب موافقة نشط من هيئة تنظيم الموارد البشرية في وزارة الصحة البريطانية على عقار نيبوكاليماب اعتبارًا من سبتمبر 2024. ووفقًا للوائح ما بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي، يمكن أن تختار هيئة تنظيم إدارة الأدوية والمستحضرات الطبية (MHRA) الموافقة على عقار نيبوكاليماب بمجرد موافقة هيئة أخرى موثوق بها (مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو الوكالة الأوروبية للأدوية). إذا كان هذا هو الاتجاه الذي تختاره هيئة تنظيم إدارة الصحة الغذائية، فقد تتم الموافقة على عقار نيبوكاليماب في المملكة المتحدة في منتصف عام 2025 أيضًا. قبل أن يكون متاحًا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية، يجب أن يتم تقييمه من قبل NICE. التقييم جارٍ بالفعل، دون أن يتوفر تاريخ للنشر حتى هذه اللحظة.

كيفية الحصول على نيبوكاليماب قبل الموافقة عليه في بلدك

هل أنت مريض بالوهن العضلي الوبيل؟ إذا كان طبيبك يرى أنك قد تستفيد من العلاج بدواء نيبوكاليماب، فقد لا تحتاج إلى انتظار الموافقة المحلية عليه. بدلاً من ذلك، يمكن أن تفكر أنت وطبيبك في الانضمام إلى تجربة سريرية. أو شراء عقار نيبوكاليماب عن طريق استيراد المريض المسمى بمجرد حصوله على الموافقة في مكان ما في العالم.

انضم إلى تجربة سريرية

تتمثل إحدى طرق الحصول على الأدوية قيد التطوير في التسجيل في تجربة سريرية. قد يكون قول ذلك أسهل من فعله في كثير من الأحيان، حيث ستحتاج أنت وطبيبك إلى العثور على تجربة تقوم حالياً بتجنيد مشاركين في بلدك. كما سيتعين عليك أيضاً استيفاء معايير الأهلية الخاصة بهم وقبول المخاطرة بأن يتم تعيينك في المجموعة الضابطة في التجربة.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة للبدء في البحث عن التجارب السريرية الجارية على نيبوكاليماب:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تضم جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. بعض التجارب مفتوحة أيضاً للمشاركين الدوليين، لذا فهي قائمة تستحق المتابعة.

•  

  EUClinicaltrials.eu: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.

•  

  myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

اشترِ نيبوكاليماب عن طريق الاستيراد باسم المريض

في معظم البلدان، يمكن للمرضى شراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن نوعية حياتهم أو تعالج الحالات التي تهدد حياتهم. إذا كنت ترغب في الحصول على دواء نيبوكاليماب قبل الموافقة عليه في بلدك، فقد يكون هذا خياراً متاحاً لك ولطبيبك. يمكنك الاستفادة منه بمجرد حصول الدواء على الموافقة في مكان ما في العالم.

تُعرف اللائحة التي تتيح ذلك باسم استيراد المريض المسمى. قد تكون هناك اختلافات بين البلدان من حيث المتطلبات الإدارية المحددة. ومع ذلك، يجب استيفاء هذه المعايير في جميع الحالات:

• الدواء المعني لديه موافقة السوق في بلد آخر ولم تتم الموافقة عليه (بعد) أو توفره في بلد المريض ؛
• لا يوجد بديل في السوق المحلية.
• الدواء للاستخدام الشخصي.
• لدى المريض وصفة طبية من الطبيب المعالج;
• يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. قد يتطلب ذلك وثائق مختلفة من بلد إلى آخر.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى فرديًا للحصول على عقار نيبوكاليماب قبل الموافقة عليه محليًا؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا دعمك في شراء عقار نيبوكاليماب بمجرد الموافقة عليه في مكان ما في العالم. تواصل معنا لمزيد من المعلومات.

تواصل معنا

مراجع:

1. كاتيلا، كاثي. الوهن العضلي الوبيل: أدوية جديدة والطريق إلى العلاج الفردي. ييل ميديسن، 17 نوفمبر 2023.
2. فيمَ يُستخدم نيبوكاليماب؟، سينابيب، 28 يونيو 2024. 
3. منح دواء "نيبوكاليماب" من شركة جونسون آند جونسون من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف العلاج الاختراقي لعلاج الأفراد المعرضين لخطر الإصابة بمرض انحلال الدم الحاد لدى الأجنة وحديثي الولادة (HDFN) جونسون آند جونسون، 9 فبراير 2024.
4. تجربة المرحلة الثالثة المحورية من تجربة نيبوكاليماب تُظهر أطول فترة سيطرة مستدامة على المرض في فئة FcRn لأكبر عدد من مرضى الوهن العضلي الوبيل بي آر نيوزواير، 28 يونيو 2024.
5. جونسون آند جونسون تستعد لنيبوكاليماب لمنافسة فيفغارت بعد نجاح تجربة الوهن العضلي الوبيل Synapse، 15 يوليو 2024.