Onpattro (patisiran): أول العلاجية RNAi المعتمدة في الاتحاد الأوروبي

في عام 2018 وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الدواء الوريدي ، Onpattro (patisiran) ، الذي أنشأته Alnylam Pharmaceuticals لعلاج اعتلال الأعصاب المتعددة (الضرر الذي يؤثر على الأعصاب الطرفية) من الداء النشواني الوراثي لدى البالغين. وبالمثل، منحت وكالة الأدوية الأوروبية Onpattro (patisiran) تصريحًا تسويقيًا للبالغين الذين يعانون من المرحلة الأولى والمرحلة الثانية من اعتلال الأعصاب المتعددة. في السابق، كان هناك في الاتحاد الأوروبي خيارات محدودة المتاحة لتغيير تطور المرض.

المرضى الذين يعانون من هذا النوع من الداء النشواني لديهم طفرة التي تسبب بروتينات غير طبيعية, اميلويدات, لتتراكم في الجسم. وهذا يؤدي إلى الضعف والخدر والألم في الأطراف. استنادا إلى العلم الحائز على جائزة نوبل على تدخل الحمض النووي الريبي، تم تصميم Onpattro (patisiran) لتتداخل مع RNA رسول محددة التي تنتج transthyretin (TTR)، اميلويدس، في الكبد. وهذا يقلل من تكوين الأميلويدات ويخفف من أعراض اعتلال الأعصاب المرتبطة بالداء النشواني. هذا الانخفاض يمكن أن يبطئ أو يوقف تطور المرض. ويمكن الاطلاع على مزيد من المعلومات للحصول على موافقة هذا الدواء هنا.