اعتماد ريزمينوستات من قِبل الاتحاد الأوروبي للأدوية (وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية وغيرها): إلى متى ستضطر إلى الانتظار؟

لمفومة الخلايا التائية الجلدية التائية (CTCL) هو نوع نادر من السرطان، يصيب حوالي 8 من كل مليون شخص ¹. هناك مجموعة من العلاجات المتاحة للحالة، مثل الستيرويدات الموضعية والعلاج الضوئي والعلاج الكيميائي الجهازي والعلاجات الموجهة مثل فورينوستات وروميدبسين. لذلك، لا يُعد كينسلبي (ريزمينوستات) الخيار العلاجي الأول أو الوحيد لمرضى سرطان الجلد الليمفاوي اللمفاوي التاجي. ومع ذلك، لا تزال علاجات المرحلة المتقدمة من سرطان الجلد الليمفاوي اللمفاوي الليمفاوي الورمي الليمفاوي CTCL محدودة.

قد تكون موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية على ريزمينوستات مثيرة للاهتمام بشكل خاص للمرضى الأوروبيين لأن خيارات العلاج الأخرى مثل فوريوستات وروميدبسين واجهت مشاكل في الحصول على الموافقة وغير متوفرة في المنطقة.

فيما يلي ما نعرفه عن الجداول الزمنية للموافقة المحتملة على عقار ريمينوستات وتوافره في أوروبا والمملكة المتحدة وخارجها. 

ما هو ريزمينوستات؟

كينسلبي (ريزمينوستات) هو دواء تم تطويره لعلاج لمفومة الخلايا التائية الجلدية التائية (CTCL). وبشكل أكثر تحديدًا، فهو مخصص كعلاج مداومة للمرضى الذين تطور لديهم سرطان الخلايا التائية الجلدية التائية الجلدية بعد العلاج الجهازي السابق ². 

ما مدى فعالية ريزمينوستات في التجارب السريرية؟

تم اختبار سلامة كينسلبي وفعاليته في علاج لمفومة الخلايا التائية الجلدية التائية في المرحلة الثانية من التجارب السريرية RESMAIN. وكانت أهم النتائج المبلغ عنها ما يلي:

• أظهر ريزمينوستات تحسنًا بنسبة 97.6% في البقاء على قيد الحياة دون تقدم المرض مقابل العلاج الوهمي (بلغ متوسط البقاء على قيد الحياة دون تقدم المرض 8.3 أشهر بالنسبة لريزمينوستات مقابل 4.2 أشهر بالنسبة للعقار الوهمي);
• كان متوسط الوقت اللازم لتلقي العلاج التالي 8.8 أشهر لمرضى ريزمينوستات و4.2 أشهر لمجموعة العلاج الوهمي;
• كان متوسط "إجمالي" فترة بقاء المريض على قيد الحياة (من بداية آخر علاج سابق إلى تطور المرض) 24.3 شهرًا لمرضى ريزمينوستات و14.9 شهرًا لمجموعة العلاج الوهمي ³.

أظهرت نتائج هذه التجارب السريرية أن ريزمينوستات يمكن أن يؤجل تطور المرض في سرطان الخلايا اللمفاوية التائية السرطانية المزمن في المراحل المتقدمة - وهي نتيجة مهمة لكل من المرضى والأطباء. كانت دراسة RESMAIN أساسًا لتقديم طلبات الموافقة على التسويق في العديد من البلدان. 

هل الريزمينوستات معتمد في أي مكان؟

ليس اعتبارًا من مايو 2024. تم تقديم طلبات ترخيص التسويق وهي قيد المراجعة في:

• الولايات المتحدة الأمريكية (مع تصنيف الدواء اليتيم) ⁴;
• الاتحاد الأوروبي (بتسمية يتيم) ⁵.

وقد أعلنت الشركة المصنعة لـ Kinselby، وهي شركة 4SC، عن نيتها تقديم طلبات ترخيص التسويق أيضًا إلى هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الصيدلانية في المملكة المتحدة وSwissmedic في سويسرا. وهذه الطلبات قيد الإعداد حاليًا ⁶.

متى سيحصل كينسلبي (ريزمينوستات) على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية (EMA)؟

يخضع طلب الموافقة على ريزمينوستات من قِبل الاتحاد الأوروبي للأدوية (EMA) للمراجعة رسميًا منذ 29 فبراير 2024. تستغرق عملية المراجعة ما يصل إلى 210 أيام، ما لم يتم طلب بيانات إضافية من الشركة المصنعة. إذا افترضنا أفضل السيناريوهات، فمن المفترض أن تحصل كينسلبي على توصية إيجابية من اللجنة الأوروبية للأدوية والمستحضرات الصيدلانية بحلول أكتوبر 2024. من تلك النقطة، يستغرق الأمر ما يصل إلى 67 يومًا أخرى حتى تصبح موافقة الاتحاد الأوروبي للأدوية نهائيًا. 

متى سيتوفر ريزمينوستات في أوروبا؟

ولسوء الحظ، فإن الموافقة لا تعني التوافر. حتى إذا حصل ريزمينوستات على موافقة الجمعية الأوروبية للأدوية بحلول نهاية عام 2024 أو أوائل عام 2025، فلن يكون متاحًا للمرضى في جميع أنحاء أوروبا على الفور. 

تستغرق كل دولة عضو فترة زمنية مختلفة للتفاوض بشأن الأسعار المحلية، واتخاذ قرار بشأن السداد، وطرح الدواء المعتمد حديثًا في السوق. في ألمانيا، تصبح الأدوية اليتيمة مثل ريزمينوستات متاحة في غضون 102 يوم في المتوسط. ومع ذلك، فإن متوسط الاتحاد الأوروبي البالغ 636 يومًا أقل تشجيعًا بكثير. بل إن بلدانًا معينة مثل إستونيا قد تستغرق ما يصل إلى 1081 يومًا في المتوسط لإتاحة دواء جديد ⁷.

ولذلك، فإن مكان إقامتك هو عامل كبير في الوقت الذي سيكون فيه ريزمينوستات متاحًا لك. فقد يكون ذلك في منتصف عام 2025، أو في وقت متأخر حتى عام 2028.

متى سيتم اعتماد كينسلبي (ريزمينوستات) في المملكة المتحدة؟

يجب أن يتم تقديم طلب ترخيص تسويق رسمي إلى هيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية في أي يوم من الآن. ومع ذلك، حتى من دون ذلك، هناك لوائح معمول بها بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي تسمح لهيئة تنظيم الأدوية والمستحضرات الطبية بالموافقة على الأدوية محليًا بمجرد حصولها على الضوء الأخضر من هيئة تنظيمية أخرى موثوق بها (مثل EMA أو FDA). يُعرف هذا باسم إجراء الاعتماد الدولي ⁸.

أما ما إذا كانت ستسلك هذا الطريق، فهذا أمر متروك لهيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية أم لا، ولكن من الناحية النظرية، يمكن الموافقة على ريزمينوستات في المملكة المتحدة في نفس الوقت تقريبًا كما هو الحال في بقية أوروبا.

متى سيتوفر ريزمينوستات في المملكة المتحدة؟

إذا وافقت هيئة تنظيم إدارة الأدوية والرقابة الصحية على دواء ريسمينوستات بالتزامن مع موافقة هيئة الأدوية الأوروبية، والمتوقع في أكتوبر 2024 تقريباً، سيتطلب الدواء بعد ذلك تقييم المعهد الوطني للصحة والجمارك قبل أن يصبح متاحاً للمرضى في المملكة المتحدة. سيقرر المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) ما إذا كان سيتم توفير كينسلبي في هيئة الخدمات الصحية الوطنية. إذا تمت الموافقة عليه، يجب أن يكون الدواء متاحاً للمرضى في المملكة المتحدة في غضون ثلاثة أشهر من تاريخ القرار.

اعتبارًا من مايو 2024، لم يبدأ المعهد الوطني للصحة والجمال (NICE) في إجراء تقييم أو ريزمينوستات، مما يعني أنه من المستحيل تحديد موعد صدور القرار المحتمل. على افتراض أفضل السيناريوهات، حيث تتبع هيئة تنظيم إدارة الأدوية والرقابة الصحية موافقة محتملة من الجمعية الأوروبية للأدوية في أواخر عام 2024، ويتخذ المعهد الوطني للصحة والجمارك قرارًا إيجابيًا بعد فترة وجيزة، يمكن أن يكون ريزمينوستات متاحًا في المملكة المتحدة بحلول منتصف عام 2025. ومع ذلك، فإن الوقت وحده هو الذي سيحدد ما إذا كانت هذه هي الطريقة التي تسير بها العملية. 

كيفية الحصول على ريزمينوستات قبل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو الوكالة الأوروبية للأدوية أو وكالة تنظيم الأدوية والبحوث الطبية

على الرغم مما توحي به الجداول الزمنية أعلاه، فإن الانتظار ليس الخيار الوحيد لمرضى سرطان الجلد الليمفاوي اللمفاوي التاجي في الولايات المتحدة الأمريكية أو أوروبا أو المملكة المتحدة أو أي مكان آخر.

بمجرد الحصول على موافقة ريزمينوستات في مكان ما، يمكنك الوصول إلى الدواء على الفور في أي مكان آخر عن طريق استيراده لاستخدامك الشخصي. يُعرف هذا الخيار باسم استيراد المريض المسمى أو الوصول الموسع. وإليك كيفية عمله.

الوصول الموسع لريزمينوستات

حتى إذا لم تتم الموافقة على الدواء أو توفره بعد في بلدك ، يمكنك الوصول إليه بشكل قانوني. تسمح لك اللائحة المعروفة باسم استيراد المريض المسمى بشراء واستيراد دواء ، طالما أنه يفي بالشروط التالية:

• تمت الموافقة عليه في مكان ما ؛
• لم تتم الموافقة عليه أو متاح في بلدك (حتى الآن) ؛
• ليس لديها بدائل محلية ، و
• إنه للاستخدام الشخصي.

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من طبيبك المعالج. كما هو الحال في جميع الحالات الأخرى ، يتحمل الطبيب مسؤولية العلاج. لكل بلد، يمكن أن تختلف متطلبات التوثيق المحددة.

هل ترغب في بدء علاجك بعقار كينسلبي (ريزمينوستات) في أقرب وقت ممكن، باستخدام لائحة استيراد المرضى المسمين؟ ستحتاج أولاً إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ شاركها مع فريقنا على Everyone.org. يمكننا دعمك في شراء ريزمينوستات بمجرد الموافقة عليه في مكان ما في العالم.

مراجع:

1. Linos, E. اتجاهات الإصابة بسرطان الغدد الليمفاوية الأولية للخلايا التائية الجلدية التائية في الولايات المتحدة من عام 2000 إلى عام 2018: تحليل البيانات السكانية SEER. NCBI، 1 سبتمبر 2022.
2. سيتم عرض نتائج دراسة RESMAIN في الاجتماع السنوي لمجموعة الأورام اللمفاوية الجلدية في مركز الأورام الجلدية في أوروبا والشرق الأوسط وشمال أفريقيا في 23 سبتمبر 2023. 4SC، 23 سبتمبر 2023.
3. Stadler, R.; Scarisbrick, J. Landmark RESMAIN بيانات الدراسة المقدمة في الاجتماع السنوي لمجموعة أورام الغدد الليمفاوية الجلدية التابعة لمركز الأورام الجلدية في أوروبا - 4SC AG. 4SC، 25 سبتمبر 2023.
4. حصلت شركة 4SC على تصنيف الدواء اليتيم (ODD) لعقار ريسمينوستات (Kinselby) في علاج سرطان الدم الليمفاوي المزمن من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. 4SC، تم الوصول إليه في 28 مايو 2024.
5. شركة 4SC تقدم طلب ترخيص التسويق إلى الوكالة الأوروبية للأدوية لريزمينوستات (كينسلبي). 4SC، 1 مارس 2024.
6. 4SC AG: تم استلام إعفاء من خطة التحقيق الخاصة بطب الأطفال بشأن ريزمينوستات من هيئة تنظيم الأدوية والرقابة الصحية في المملكة المتحدة. 4SC، 15 أبريل 2024.
7. استبيان مؤشر المرضى EFPIA W.A.I.T. استبيان مؤشر 2021. EFPIA، تم الوصول إليه في 28 مايو 2024.
8. التعقب السريع للموافقة على الأدوية - المملكة المتحدة تنشر إرشادات مفصلة حول إجراء الاعتراف الدولي الجديد. داخل الاتحاد الأوروبي لعلوم الحياة، 11 سبتمبر 2023.