متى ستتم الموافقة على موميلوتينيب في أوروبا والمملكة المتحدة؟

Ojjaara (momelotinib) هو أول دواء يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء لعلاج مرضى التليف النقوي (MF) المصابين بفقر الدم [1]. يؤثر فقر الدم على حوالي 38٪ من مرضى MF الذين تم تشخيصهم حديثا. وأكثر من ذلك مع تقدم المرض. لقد ثبت أنه يقلل من جودة الحياة ويرتبط بتشخيص أكثر سلبية للمرض ².

تعد موافقة Momelotinib معلما مهما في علاج سرطان نخاع العظام.

على الرغم من الحصول على ضوء أخضر من إدارة الغذاء والدواء ، إلا أن موافقة EMA على Momelotinib لا تزال معلقة. إذا كنت مريضا بالتصلب المتعدد في أوروبا أو المملكة المتحدة ، فربما تتساءل متى ستتم الموافقة على موميلوتينيب. إليك كل ما تحتاج إلى معرفته. بما في ذلك جميع خياراتك للوصول بسرعة وأمان إلى Ojjaara قبل موافقة EMA الخاصة بها.

ما هو استخدام موميلوتينيب؟

Ojjaara (momelotinib) هو دواء وصفة طبية مصممة للبالغين المصابين بالتليف النقوي. خاصة أولئك المعرضين لخطر متوسط أو مرتفع. يتم استخدامه لعلاج كل من الشكل الأساسي ل MF والأشكال التي تتطور بعد الحالات الأخرى. على سبيل المثال ، كثرة الحمر الحقيقية أو كثرة الصفيحات الأساسية. Momelotinib مخصص خصيصا لمرضى MF الذين يعانون أيضا من فقر الدم.

يعمل Momelotinib عن طريق منع الإنزيمات المعروفة باسم Janus Kinase 1 و 2 (JAK1 / JAK2) وشكل متحور من JAK2. كل هذه الأمور ضرورية للتحكم في إنتاج خلايا الدم والاستجابات المناعية. بالإضافة إلى ذلك ، يستهدف موميلوتينيب مستقبلات أكتيفين أ من النوع 1 (ACVR1) ، مما يؤثر على تنظيم الحديد في الجسم وإنتاج خلايا الدم الحمراء.

في التليف النقوي ، يتم تنشيط هذه الإنزيمات بشكل غير طبيعي. هذا يسبب الالتهاب وعدم انتظام إنتاج خلايا الدم. يساعد Momelotinib عن طريق تثبيط هذه الإشارات ، وبالتالي تقليل الالتهاب وتحسين إنتاج خلايا الدم ¹.

موافقة Momelotinib EMA: ما هي الحالة؟

في نوفمبر 2023 ، أوصت CHMP في أوروبا بمنح ترخيص تسويق ل momelotinib (يتم تسويقه باسم Omjjaara في أوروبا) ³.

التوصية الإيجابية ليست موافقة رسمية بعد. عادة ما يستغرق الأمر حوالي شهرين حتى يتم اعتماد توصية CHMP ويحصل الدواء على موافقة EMA الكاملة ⁴.

متى سيكون موميلوتينيب متاحا في أوروبا؟

لسوء الحظ ، فإن موافقة EMA على momelotinib لن تعني أنها ستكون متاحة على الفور في أوروبا. قبل وصوله إلى الصيدليات ، يجب على الشركة المصنعة للدواء والسلطة الصحية المحلية لكل دولة عضو اتخاذ قرارات بشأن الموافقة المحلية والأسعار وتغطية التأمين الصحي. نتيجة لذلك ، من المحتمل أن يكون Omjjaara (momelotinib) متاحا في أوقات مختلفة في كل بلد داخل أوروبا.

تستغرق الأدوية الجديدة في المتوسط 511 يوما بعد موافقة EMA لتصبح متاحة في أوروبا. يختلف هذا الجدول الزمني اختلافا كبيرا من بلد إلى آخر. بالنسبة للأدوية اليتيمة مثل momelotinib ، يتراوح من 102 يوما في ألمانيا إلى 1081 يوما في إستونيا ⁵.

متى سيكون موميلوتينيب متاحا في المملكة المتحدة؟

بعد خروج بريطانيا من الاتحاد الأوروبي ، لم تعد موافقة موميلوتينيب في المملكة المتحدة ملزمة بالجداول الزمنية لموافقة موميلوتينيب على وكالة الأدوية الأوروبية. ومع ذلك ، هذا لا يعني دائما أن الموافقات يمكن أن تأتي بسرعة.

اعتبارا من نوفمبر 2023 ، لم تتم الموافقة على Ojjaara (momelotinib) من قبل MHRA في المملكة المتحدة. ومع ذلك ، فإن مراجعة الدواء من قبل NICE جارية. مراجعة NICE ضرورية لتحديد ما إذا كان momelotinib سيكون متاحا على NHS. ومن المتوقع صدور قرار في مارس 2024 ⁶.

إذا كانت توصية NICE إيجابية ، فيجب أن يكون momelotinib متاحا في NHS في غضون 3 أشهر في المتوسط ⁷. هذا على افتراض أن موافقة MHRA هي حقيقة في هذه الأثناء. بمعنى أن موميلوتينيب يجب أن يكون متاحا لمرضى MF في المملكة المتحدة في منتصف عام 2024 تقريبا.

أوجارا

حالة موافقة موميلوتينيب في بقية العالم

ويخضع طلب موميلوتينيب للموافقة عليه قيد المراجعة من قبل هيئة حماية البيئة والتنمية في اليابان. ومع ذلك ، لم يتم توفير جدول زمني لاتخاذ قرار ⁸.

طرق الوصول بأمان إلى Omjjaara (momelotinib) قبل موافقة EMA

هل أنت مريض MF خارج الولايات المتحدة الأمريكية؟ قد لا تضطر إلى انتظار موافقة EMA من momelotinib أو موافقة MHRA. بدلا من ذلك ، يمكنك أنت وطبيبك استكشاف التجارب السريرية بما في ذلك momelotinib. أو يمكنك شراء momelotinib على الفور كمريض مسمى فردي.

انضم إلى تجربة سريرية موميلوبينيب

يمكنك الانضمام إلى تجربة سريرية للحصول على أومججارا (موميلوتينيب) أو أدوية أخرى غير معتمدة. قد يكون العثور على تجربة تجنيد المشاركين في بلدك أمرا صعبا ، لكنه ممكن. من أجل المشاركة في التجربة ، يجب أن تستوفي معايير الأهلية. ستحتاج أيضا إلى دعم طبيبك المعالج.

فيما يلي بعض الأماكن الجيدة لبدء البحث عن التجارب السريرية المستمرة ل momelotinib:

• ClinicalTrials.gov: هذه قاعدة بيانات تحتوي على جميع التجارب السريرية في الولايات المتحدة الأمريكية. ومع ذلك ، فإن بعض التجارب مفتوحة أيضا للمشاركين الدوليين.
• EUClinicaltrials.eu: تحتوي قاعدة البيانات هذه على جميع التجارب السريرية في الاتحاد الأوروبي. ويحتوي حاليا على معلومات محدودة عن التجارب التي بدأت قبل 31 كانون الثاني/يناير 2022. بالنسبة لتلك التجارب ، يمكنك الرجوع إلى سجل التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي.
• myTomorrows: تدعم هذه المنظمة المرضى في إيجاد خيارات العلاج في التجارب السريرية.

شراء موميلوتينيب كمريض فردي اسمه

في معظم البلدان ، يسمح للمرضى قانونا بشراء واستيراد الأدوية التي يمكن أن تحسن حياتهم أو تعالج الظروف التي تهدد حياتهم. إذا كنت ترغب في الوصول إلى momelotinib قبل موافقة EMA أو موافقة MHRA ، فقد يكون هذا خيارا لك ولطبيبك.

تعرف اللائحة التي تجعل هذا ممكنا باسم لائحة استيراد المريض الفردي. بموجب لائحة استيراد المريض الفردي المسمى ، يمكن للمرضى استيراد دواء لم تتم الموافقة عليه أو توفره بعد في بلدهم إذا:

• تمت الموافقة عليه في مكان آخر ؛
  
• ليس لديه بدائل محلية ، و
  
• للاستخدام الشخصي.
  

تتطلب هذه العملية وصفة طبية من الطبيب المعالج. يتحملون مسؤولية العلاج. لكل بلد، يمكن أن تختلف متطلبات التوثيق المحددة.

هل ترغب في استخدام لائحة استيراد المريض المسمى الفردي للحصول على موميلوتينيب قبل موافقة EMA أو المملكة المتحدة؟ ستحتاج أولا إلى استشارة طبيبك المعالج والحصول على وصفة طبية مناسبة.

هل لديك وصفة طبية بالفعل؟ يمكن لفريقنا دعمك في شراء موميلوتينيب على الفور.

تواصل معنا بشأن شراء Ojjaara

مراجع:

1. حصل Ojjaara من GSK على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرضى التليف النقوي المصابين بفقر الدم ، التكنولوجيا الصيدلانية ، 21 سبتمبر 2023.
2. خيارات العلاج الناشئة، التليف النقوي: التركيز على فقر الدم | TCRM. مطبعة دوف الطبية، 28 يونيو 2023.
3. أمجارة: في انتظار قرار المفوضية الأوروبية | وكالة الأدوية الأوروبية. وكالة الأدوية الأوروبية ، 10 نوفمبر 2023.
4. التقدم بطلب للحصول على تصريح تسويق الاتحاد الأوروبي للمنتجات الطبية للاستخدام البشري. وكالة الأدوية الأوروبية ، تم الوصول إليه في 20 نوفمبر 2023.
5. مسح مؤشر W.A.I.T. لمرضى EFPIA لعام 2021. EFPIA ، تم الوصول إليه في 20 نوفمبر 2023.
6. معلومات المشروع | موميلوتينيب لعلاج تضخم الطحال المرتبط بالمرض أو الأعراض لدى البالغين المصابين بالتليف النقوي [ID6141] | التوجيه. NICE، تم الوصول إليه في 20 نوفمبر 2023.
7. إيوبانك ، ليو. الوصول إلى الأدوية الجديدة في NHS الإنجليزية. صندوق الملك، 28 أكتوبر 2020.
8. موميلوتينيب اليابان تقديم بيان صحفي. جلاكسو سميث كلاين، 11 سبتمبر 2023.