Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) لتلقي مراجعة ذات أولوية من قبل إدارة الأغذية والعقاقير كعلاج لمرة واحدة من ضمور العضلات الشوكي من النوع 1 (SMA).

تقدم أستراليا تعويضات عن دواء التليف الكيسي.

وافقت المفوضية الأوروبية Alunbrig (brigatinib) لعلاج نوع معين من سرطان الرئة.

اختبار دراسة في مرحلة متأخرة Bavencio (avelumab) في تلبية نقاط نهايته الأساسية في المرضى الذين يعانون من أشكال معينة من سرطان المبيض.

في دراسة استكشافية Ocrevus (ocrelizumab) تباطأ فقدان وظيفة في الأطراف العليا للمرضى الذين يعانون من التصلب المتعدد التدريجي الأولي (PPMS).

الأطباء يحملون المفتاح للحصول على أدوية جديدة.

كيف يتخيل أستاذان عالماً أفضل لأصحاب المصلحة في الصناعة الطبية. 

"هذه النتائج تقدم قفزة في فهم حول هذا المرض الذي يوفر إطارا وراثيا لتصميم التجارب السريرية لتطوير علاجات أكثر فعالية من MPAL، 

"باختصار، سوف يساعد على إنتاج الأدوية حيث يمكننا أن نكون أكثر ثقة بكثير حول حيث يتم إجراء تعديلات، بحيث يمكن تقليل الآثار الجانبية في المستقبل"

افهم لماذا لا تعني الموافقة بالضرورة توفر الدواء وما يمكنك فعله إذا تمت الموافقة على الدواء، ولكن ليس متاحًا في بلدك.

كان الموت من أجل البقاء على قيد الحياة من غير المحتمل، حيث يوثق محنة مريض سرطان الدم الذي يعرض نفسه لخطر استيراد أدوية السرطان المكلفة لنفسه و مواطنيه.

تقرير الباحثين   تصنيف ناجح لمرضى سرطان الثدي الثلاثي, الذي للمرة الأولى, من شأنه أن يسمح للأطباء للتمييز بين أولئك الذين يمكن علاجها وأولئك الذين قد يعانون من الانتكاس. 

وفقا للمحققين الدراسة، يمكن أن يستفيد حوالي ثلث المرضى من هذا العلاج الذي قد يوفر الانبعاثات، وتخفيف الأعراض وإنقاذ الأرواح.

"هذا هو وسيلة كبيرة من وسائل الاستكشاف، لا سيما بالنسبة ل30 في المئة من الأطفال الذين يكافحون أو لا تجعل من العلاج القياسي."

هذه النتائج تزيد من فهمنا لكيفية تأثر الدماغ بمرض باركنسون...

"هذه النتائج توفر بصيص أمل للأشخاص الذين يعانون من شكل من أشكال التصلب المتعدد الذي يسبب الإعاقة على المدى الطويل ولكن ليس لديهم العديد من خيارات العلاج،

"من خلال وضع الأساس لتصميم أكثر عقلانية وفهم أعمق للعلاج القائم على الموجات فوق الصوتية المركزة ، يمكن أن يساعد عملنا في تحسين علاج أي ورم في الدماغ -- الأولية أو النقيلي -- ويمكن أيضا أن تحدث ثورة في أساليب العلاج المناعي للأورام من خلال تحسين التسليم المحلي للخلايا المناعية القاتلة للورم. "

"هذه النتائج من ازدهار العقلية لا يصدق حتى في سياق السرطان هو شهادة رائعة على مرونة المرضى ورسالة مشجعة للمرضى وأسرهم ومقدمي الرعاية الصحية الخاصة بهم" ذكر فولر طومسون.

"أفضل جزء هو أن لدينا مرشح المخدرات مجتمعة كان أكثر فعالية بكثير من واحدة من أقوى أدوية السرطان في السوق"، وقال جوناثان Sessler

"لقد شعرنا بسعادة غامرة لرؤية مثل هذا التغيير الكبير حتى بعد جرعة واحدة فقط من الدواء الجديد. اختفت جميع علامات سرطان الدم في فئران المختبر تقريبًا بين عشية وضحاها.

"النتائج التي توصلنا إليها يمكن أن توفر فرصة لتحسين الهندسة المستقبلية للخلايا CAR T ضد الأورام...."

"نعتقد أننا وجدنا نهجاً أكثر صلة بالبشر، من حيث أن نماذجنا من الخلل الجيني تحاكي مسببات مرض باركنسون بدلاً من علم الأمراض الذي يحتوي عليه...".

وهذا يفتح استراتيجيات جديدة لعلاج الأمراض التي تنطوي على ضعف قدرة الجسم على كسر ...

هذا الاختراق يوفر فهما أفضل للطبيعة الفردية للمرض يقول فريق البحث.